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10个在研药物获得批准,业界此前预测,这些新药将在2023-2025年前达到销售峰值,总计约160亿美元,其中,BiTE免疫疗法blinatumomab、溶瘤免疫疗法T-Vec、降脂新药PCSK9抑制剂evolocumab(AMG145)预计将很快获FDA批准。业界预测,blinatumomab治疗复发性/难治性淋巴细胞白血病的销售额峰值为5亿美元,T-Vec的销售峰值为10亿美元,evolocumab的销售峰值则高达50亿美元。
T-Vec是一种实验性溶瘤免疫疗法,这是一种基因工程化的病毒,能够表达GM-CFS。T-Vec直接注射入肿瘤,并能够在肿瘤细胞中复制直至细胞膜破裂及死亡(即细胞裂解),同时能够在肿瘤组织局部释放粒巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF),这是一种白细胞生长因子,能够激活系统性免疫反应。T-Vec通过2种重要且互补的方式发挥作用:引发肿瘤组织溶解,同时激发一种全身性的抗肿瘤免疫反应。
evolocumab属于PCSK9抑制剂,这是一类单抗药物,靶向PCSK9蛋白,该蛋白会增加低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的生成率,而LDL-C可阻塞血管,是心脏病的罪魁祸首。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C,该类药物被视为自他汀类药物(如Lipitor和Zocor)之后,在对抗心脏疾病研发领域中所取得的最大进步。目前,PCSK9抑制剂研发竞争已趋白热化,安进拔得头筹,于8月底率先向FDA提交了evolocumab的生物制品许可申请(BLA),也代表着全球首个PCSK9抑制剂监管申请。
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