2015 年是医药创新不平凡的一年。几年前的梦想实现了（或许是一种错觉）。去年的新药批准达到了 51 个（表 1），是 1950 年来最好的一年。在数量上来说，包括 FDA 药物评价与研究中心批准的 45 个药物，以及生物制剂评价与研究中心批准的 6 个重组治疗药物。后者包括 4 个凝血（如血友病）治疗药物，一个用于黑色素瘤的治疗性疫苗，以及一个用于脑膜炎球菌性脑膜炎 B 型的预防性疫苗。

制药巨头名单变动？

这些药物的成功获批涉及 39 家公司，其中有 8 家公司获得了多个新药批准。无可争议的冠军是诺华，该公司有 5 款新药物获得批准，随后是安进，它有 3 款新药获得批准。排名靠前的还有阿特维斯、亚力兄、Baxalta、百时美施贵宝、强生和罗氏，它们分别有 2 款新获得批准。如果我们放眼过去，观察过去 5 年和 10 年的新药批准情况，可以发现一个有趣的趋势（表 2）：

• 前三家制药公司是相同的：强生、葛兰素史克和诺华。

• 垫底的制药巨头也是相同的：拜耳、礼来和艾伯维。

• 过去 10 年，排名前三的制药巨头总共将 47 个新药投放市场，而垫底的三家公司仅推出 8 个新药。

• 传统上几家被视为「中等规模」的公司正强力奔向制药巨头行列，这也可能预示着制药业的领导者需要重新排名，号召对制药巨头成员资格重新审查。

生物制剂与首创药物创出新高

二十次批准（39%）是针对生物药物，高于 2014 年的 35% 和 2013 年的 22%，这也证明生物药在医药研发线中越来越重要。二十款药物（39%）具有全新的作用机制，这一点与 2014 年（39%）和 2013 年（37%）基本一致。人们可能会争论，以下药物也应属于首创型药物：

• Farydak：第一款用于多发性骨髓瘤的 HDAC 抑制剂。

• Unituxin：唯一一款获得批准的神经节苷脂 GD2 抑制剂。

• Kybella：首款用于颏下脂肪（双下巴）的药物。

• atpara：该药物能激活甲状旁腺素 2 受体，与 Forteo 不一样，后者似乎通过与甲状旁腺素 / 甲状旁腺素相关肽受体结合而发挥作用。

如果它们也计算在内，这将使全新作用机制药物的百分数增长到 47%，对制药行业来说，这是一个明显的转折点，就在几年前，制药行业常常因产出「Me too」药物而饱受人们抨击。

肿瘤疾病药物领先，神经系统药物掉队

4 个治疗领域囊括了所有新药批准的 63%。癌症领域有 16 款新药获得批准，是 2014 年批准 8 款癌症新药的 2 倍，并且占据了 2015 年新药批准数量的大约三分之一。感染疾病新药批准数量与去年的 12 个相比有所减少，但涉及的范围仍较广，包括疫苗、抗生素、抗真菌及抗病毒。血液学领域再次有强劲表现，总共有 5 款新药获得批准，这使得过去五年获批用于血液疾病（大部分为血友病）的新药数量增加到 13 个，而这与过去 20 年时间批准的血液疾病新药一样多。从消极的方面看，需要注意的一点是精神障碍新药的获批仍持续低迷，只有 4 款新药获得批准，在数量上与 2014 年一样。

讨论

制药业恢复可持续性增长了吗？

更准确地说，去年的发展使一些公司重新走上可持续发展之路，但它们仍面临重大挑战。过去 15 年，由于制药业创新危机、专利到期、药价日益上涨及行业目前出现的小众药物，使得品牌药物的大多数顾客被仿制药抢去。美国处方药的数量日益被仿制药挤占，仿制药的市场份额已从 2002 年的 50% 增长到 2014 年的 88%。换句话说，美国人 88% 药品需求靠 650 亿美元的仿制药就可以得到满足，而剩下的那 12% 却要花费 3110 亿美元（表 4）。制药业的主要挑战是，在面临顾客人数减少的情况下如何增长其 3110 亿美元的收入。要实现这一点并没有多少方法。

方法之一是提高价格，而制药行业对此从未感到害羞。即使排除 Martin Shkreli 和 Valeant 这样的公司之后，主流制药公司的提价一直是乐此不疲的，在 2010 年至 2014 年之间，销售排名前 30 的药物其价格涨幅达到 76%，对于 Humulin（1982 年上市）及 EpiPen（1987 年上市）等重点老药来说价格涨幅更大。这已在美国民众中引起强烈反响，目前有 73% 的人支持对药物价格进行管控，这其中包括大多数共和党人。鉴于这种呼声，制药业靠提价来促使销售收入增长的做法还能维持多久尚不清楚。