其它的挑战在于找出最好的方式来设计实用性试验和阐释其结果，以及考虑可接受的不确定程度。比如，曾在十多年前提出激素替换疗法的女性健康协会（Women'sHealth Initiative）目前正在进行一项实用性试验，该试验依靠医疗保险的数据来判断那些接受了鼓励锻炼的邮件和指导的26000名女性是否降低了发生心脏病的风险。这项研究的规模极大，而对其提供资金很可能推动其进一步的发展，同时也不耽误健康档案记录的工作。但它也有不足之处，来自美国华盛顿州西雅图市的弗雷德哈钦森癌症研究中心（FredHutchinson Cancer ResearchCanter）的一名生物统计学家、女性健康协会的其中一位领导人Garnet Anderson在上周的会议中对此做出了解释：医疗保险的数据是用于进行记录而不是研究，并且这些数据具有缺口。“哪种错误是我们能够容许的？我并不知道。”她在台上说道。

监督人员仍然需要考虑实用性试验是否以及如何能够用于测试实验性药物。近期离开杜克大学进入FDA担任其副局长的Califf称，他正在计划推进改革。即便要争取更多的实用性试验是非常困难的，绝大多数人对此持反对意见，一些公司可能担心原来已经根深蒂固的模式的改变，而一些科学家们可能关心的则是对实用性的过度重视和对基础生物学研究的忽视。“我打算在FDA打响这场战争，最后再看看我能取得怎样的成功。”Califf说道。