Vertex Pharmaceuticals公司开发的囊胞性纤维症联合疗法通过FDA关键性审批，在公司放弃抗病毒疗法研究后，该药就成为了公司未来的关键。
FDA批准了Vertex的Orkambi疗法，该疗法把ivacaftor（商品名Kalydeco）联合临床试用性药物lumacaftor。Orkambi是为大约8500名由CFTR基因F508del变异引起囊性纤维变性的患者而设计。Kalydeco，最早在2012年通过审批，用以治疗多种CFTR变异囊性纤维变性患者，Vertex表示该病大约有2000名患者。
关键性试验中，Orkambi相比安慰剂在肝功指标上显示出了显著的统计学意义。FDA顾问表示，由于Vertex的试验设计，公司从未能有效证明相比单独使用Kalydeco，添加lumacaftor可以显著提升疗效，但是这并不影响该药获得审批。
FDA的这一决定扩大了Vertex在囊性纤维变性领域的优势，有机会给公司带来每年额外4.6亿美元的收入。
以前的药物需要花费311000美元，现在Vertex给联合疗法标价259000，希望以此吸引更多的患者来购买，这一价格比分析师所预期的230000到250000要高。对于一个被迫放弃掉曾经有利可图的丙肝生意的制药公司，昂贵的囊性纤维变性药物是一个非常具有吸引力的选择。
Vertex的首席执行官JeffreyLeiden在一份声明中表示：“15年前，我们的科学家们就开始进行囊胞性纤维症的研究。”“今天Orkambi获得FDA审批，意味着大多数普通形式的囊性纤维变性治疗方法从根本上得到了改变，这意味着我们和整个囊性纤维变性领域的长远进步。”
Vertex股票周二在消息公开前就已停牌。去年夏天在Orkambi的III期临床取得成功后，Vertex的价值就上升了大约一倍。
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