GEN根据临床试验结果的损失额排出了2013年十大失败临床试验。排行榜中失败最多的是礼来，三个化合物的临床失败共损失了1.05亿美金，但礼来继续开发其中一个化合物的其他适应症，并评价另外一个化合物的长期维持治疗效果。至于抑郁症药物edivoxetine礼来已经表示不再进行临床研究。

十大临床失败试验中，有一半是治疗癌症的临床试验，2个是治疗风湿性关节炎，1个是心脏病，1个是抑郁症，还有一个是帕金森病。其中百分四十的临床失败是小公司与大公司签署里程合作的项目。

第十：Palifosfamide(ZIO-201 or isophosphoramide mustard) 帕利伐米

公司：Ziopharm肿瘤公司

适应症：转移性组织肉瘤

药物类型：DNA烷化剂

失败原因：在PICASSO 3临床3期试验中，没有达到评价作为治疗转移性组织肉瘤的无进展生存期主要临床终点，2013年3月26日宣布失败。

临床失败损失：160万到180万美金。Ziopharm终止了该药作为治疗转移性组织肉瘤的开发，独家战略是与Intrexon公司进行生物合成项目的开发。

palifosfamide用于软组织肉瘤的治疗还获得了欧盟与美国授予的孤儿药地位，并在欧美等主要国家获得了专利。

第九：Allovectin®(velimogene aliplasmid)

公司：Vical

适应症：转移性黑色素瘤

药物类型：瘤内癌症免疫疗法

失败原因：2013年8月12日宣布失败，没有达到3期临床试验中证明与一线化疗对比显示出统计意义提高的主要临床结果，主要临床终点为随机化后24周或者更长时间的客观应答率，同时也没有达到总生存率的次要临床结果。

在医药产业界有一条Feuerstein-Ratain定律，认为小型医药企业研发抗肿瘤药物三期临床研究失败率极高。而如今Vical公司的失败似乎又一次验证了这个定律。

临床失败损失：290万美金，由于该临床项目的终止，Vical裁员47个人（约占该公司人数的39%）。

第八：Tivozanib(ASP4130)

公司：Astellas Pharma（安斯泰来） and Aveo Oncology

适应症：晚期肾细胞癌（RCC）；直肠癌（CRC）

药物类型：血管内皮生长因子1,2,3受体口服酪氨酸激酶抑制剂

失败原因：2013年6月，FDA发出完全回应函，指出Aveo治疗晚期肾细胞癌候选产品tivoznib的TIVO-1临床试验，tivoznib与索菲拉尼在安全性和有效性对比结果是无法解析和没有决定性的，需要进行新的肾细胞癌临床试验。在5月份，肿瘤药物咨询委员会以13:1建议FDA拒绝批准该药。12月，Aveo宣称，一项在直肠癌病人进行的BATON（Tivozanib肿瘤生物标记评估）2期临床研究中期分析数据显示，该研究不可能达到tivozanib与阿瓦斯汀（贝伐珠单抗）相比显示出改良FOLFOX6优势的主要临床终点，改良FOLFOX6是作为晚期转移性直肠癌病人的一线治疗。

临床失败损失：800万美金

第七：Edivoxetine

公司：礼来

适应症：重度抑郁症添加治疗

药物类型：去甲肾上腺素再摄取抑制剂

失败原因：经8周治疗后，在抑郁症患者身上没有达到明显有效的主要临床研究目标。在重度抑郁症患者开展的三项随机安慰剂对照3期临床研究中(LNBM, LNBQ, and LNBR)，当加入一种选择性5-羟色胺再摄取抑制剂，edivoxetine并没有在蒙哥马利-艾森贝格抑郁量表（MADRS）总评分区分出来。

临床失败损失：1500万美金。不过礼来还是继续完成评价该药的长期维持治疗效果。

第六：Enzastaurin(LY317615 HCl)

公司：礼来

适应症：预防弥漫性大B细胞淋巴瘤病人复发

药物类型：口服小分子药物，PKC-β及AKT通路中丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂

失败原因：2013年5月10日宣布失败，在enzastaurin的III期PRELUDE临床试验中，在经基于利妥昔单抗化疗后具有高风险DLBCL复发患者中，没有达到与安慰剂相比显示出统计意义上显著提高无病生存率。

临床失败损失：3000万美金

第五：Tabalumab

公司：礼来

适应症：类风湿性关节炎