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NICE草案指南有条件推荐Vimizim用于遗传性溶酶体贮积病

英国国家卫生保健优化研究所(NICE)暂时推荐BioMarin的Vimizim(elosulfasealfa)用于一种非常罕见的遗传性溶酶体贮积病,但需要满足特定的条件。 Vimizim治疗粘多糖贮积症IVa型(也称MPSIva及莫尔丘综合征),这是一种极其罕见但有生命限制的疾病...

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