Intercept制药是一家专注于肝脏疾病新型治疗药物的开发与商业化的生物制药公司，该公司在6月29日宣布，其用于原发性胆汁性肝硬化（PBC）的奥贝胆酸（OCA）达到两个重要的监管里程碑，即向美国FDA提交了该药加速批准的新药申请（NDA），另外其上市许可申请（MAA）也被欧洲药品管理局（EMA）接受。

Intercept正在寻求批准OCA与熊去氧胆酸（UDCA）合并用于PBC治疗，适用于对UDCA没有充分响应的成年患者，或作为单一药物用于不耐受UDCA的成年患者。

UDCA目前是唯一获批用于PBC治疗的药物，也是所有PBC患者的治疗标准。然而，大多数患者的血清标志物碱性磷酸酶（ALP）继续持续性高于正常值上限（与肝功能衰竭风险增加相对应），这使得患者需要肝移植及死亡。因此，对于PBC患者仍迫切需要新的治疗药物。

提交的NDA与MAA资料包含1507名至少使用了单一剂量OCA的受试者。在这些受试者中，有432人是PBC患者，有290人治疗了至少6个月，有232人治疗了至少1年。关键的疗效及安全性数据来自三项在PBC患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照临床试验，三项试验旨在评价OCA对ALP与胆红素的作用。

三项试验均达到了它们的主要终点，有高度的统计学意义，次要终点包括肝损伤、免疫力、炎症及细胞凋亡生物标志物，均有所改善。OCA治疗通常有良好的耐受性，最常见副作用是轻中度瘙痒。

这次提交的监管资料也基于两个临床数据库的数据，两个数据库包含了来自GlobalPBCStudyGroup与UK-PBCGroup的逾1万患者的数据，两个数据库均独立证实达到较低的ALP和/或胆红素水平与不进行肝移植的生存期增加有显著相关性。

“在过去的几年中，医学界对PBC未满足医疗需求的程度有了更深刻的认识，”公司总裁兼首席执行官Pruzanski博士称。“在我们的每一项临床试验中，当OCA添加到UDCA中及作为单药治疗时，均证明了其快速及持续降低ALP及改善胆红素水平的能力。如果获得批准，我们认为OCA将成为一个重要的新治疗选择，将会对PBC患者带来帮助。”

OCA用于PBC已在美国与欧洲获得孤儿药资格，并且其用于PBC在美国还获得快速通道审评资格。2014年12月份，Intercept为OCA用于PBC的加速批准开始了其滚动提交，并按FDA加速批准规定启动了一项用于PBC的3b期验证性临床结局试验。