2016年5月20日，国家卫生计生委（以下简称卫计委）公布首批药品价格谈判结果，涉及三种畅销药——包括英国阿斯利康制药有限公司生产的治疗肺癌的药物吉非替尼、浙江贝达药业股份有限公司生产的小分子靶向抗癌新药埃克替尼，以及英国葛兰素史克公司（GSK）生产的治疗慢性乙肝的替诺福韦酯，与之前公立医院的采购价格相比，降幅分别为55%、54%和67%；三种药物覆盖两种重大疾病——非小细胞肺癌和慢性乙肝。其中涉及了恶性肿瘤的新型治疗方法——分子靶向治疗，与传统治疗方法如手术、化疗和放疗等不同，分子靶向治疗正以其高疗效，低毒副反应以及高度特异性等优势成为肿瘤治疗研究的热点。随着分子生物学机制的不断发展及生物技术产业的不断推动和支持，人们对肿瘤的探索也不断深入，越来越多的肿瘤特异性分子靶点已为人们所认识，随之而来的抗肿瘤小分子靶向药物亦发展壮大。根据中国新药研发监测数据库（CPM）对上半年国家食品药品监督管理局药品审评中心（CDE）药品受理情况的分析统计，抗肿瘤药领域共受理1类新药49件，15种新药，其中1/3为小分子靶向药物并且抗肿瘤药在所有治疗领域的新药受理件数高居榜首。目前临床广泛应用的小分子靶向抗肿瘤药主要为酪氨酸激酶抑制剂包括吉非替尼、厄洛替尼、伊马替尼、舒尼替尼、拉帕替尼、索拉非尼等（见表1）。

表1  2015年上海市样本医院常用小分子靶向抗肿瘤药物*

自2001年首个分子靶向治疗药物伊马替尼（格列卫）上市, 随后2003年的吉非替尼（易瑞沙），2004年的厄洛替尼，2005年的索拉菲尼（多吉美）、2011年我国首个拥有自主知识产权的新药埃克替尼（凯美纳）等国内外新药、仿制药陆续上市加之其疗效显著、特异性强尤其对放化疗治疗效果不理想，以及失去手术机会的患者能明显延长生存期、提高生活质量而成为某些恶性肿瘤的一线治疗用药，临床用量迅速递增（见图1、图2）：2011-2015年上海市样本医院应用的小分子靶向抗肿瘤药物从5种增加到10种，5年间销售额增长45.2%，其中吉非替尼稳定的占据市场份额37%上下无可撼动，同时埃克替尼虽然12年才进入上海市医院市场但它的增速和市场的扩大显然是其他任何品种都无法企及的，从12年的6.7%到15年的20.8%短短4年间迅速超过除吉非替尼以外的一切品种跃居次席，所以吉非替尼和埃克替尼两者垄断了上海市医院小分子靶向抗肿瘤药物市场近60%的份额，按谈判结果——吉非替尼降价55%、埃克替尼降价54%计，上海市用药患者一年可节省药费开支1209余万元，均次费用下降6000元/张。在肺癌（80%非小细胞肺癌）持续高发的上海，对有药治病却无钱买药和因病致贫的患者来说，此次谈判的意义无疑等同与救命。解决“看病难、看病贵”不光是数十年如一日的口号，而正是高价药一谈判就拦腰斩的利好，“降价”绝对是公众对于医疗服务最直观的感受。

降价除了扩大晚期肺癌患者对靶向药物的可及性和可负担性，也是给小分子靶向药物松绑，一直以来市场上销售的小分子靶向药物价格已经昂贵到大多数患者无法承受的地步，反过来也极大的制约了其使用。2015年四季度医院药品价格显示：埃克替尼（凯美纳）3080元/盒、厄洛替尼（特罗凯）4600元/盒、吉非替尼（易瑞沙）5500元/盒、伊马替尼（格列卫）11800元/盒。以吉非替尼（易瑞沙）为例，它的药品包装为10片/盒，根据医嘱患者每日口服1片，月均药品费用16500元。如此高昂的药费负担及药占比严格管控后高价口服药的处方外流致使2011-2015年间，小分子靶向药物在样本医院销售额占比抗肿瘤药物销售额一直徘徊在5%-7%之间，增速也落后于抗肿瘤药整体水平。如果小分子靶向药物仍保持现有价格水平，相信未来几年内再难有突破性的增长，更别提与传统抗肿瘤药物相抗衡。小分子靶向药物较之传统抗肿瘤药物的另一天生局限在于它仅对那些表达靶向分子的肿瘤患者有效，应用范围相对窄，特别是临床应用最早的单一激酶靶点的靶向性抗肿瘤药物还容易产生耐药性等问题进一步限制其应用。