FDA本周（4月27日-5月1日）药品监管信息包括：1个新药、1个药物新适应症、一批仿制药、7个孤儿药、2个优先审查资格、1个快车道地位。其中重点为：FDA批准全球首个“双下巴”溶脂针Kybella（去双下巴，一针见效！）、FDA批准百时美施贵宝重磅精神病药物Abilify首批仿制药、FDA批准礼来重磅单抗Cyramza第4个适应症——转移性结直肠癌、安进溶瘤免疫疗法T-vec获FDA专家委员会支持、默沙东肌肉松弛逆转剂Bridion再次被FDA拒绝。

1、FDA授予SRX-1177治疗2b-4阶段恶性黑色素瘤的孤儿药地位

SRX-1177由SolaranRX公司研发，这是一种注射型药物，包含一种放射性标记（radiolabeled）的多肽，通过粘附至黑皮质素-1（MC1）受体靶向杀死癌细胞。MC1受体常常在黑色素瘤中过度表达。

2、FDA授予干细胞产品CAP-1002治疗杜氏肌营养不良（DMD）相关心肌病的孤儿药地位

CAP-1002由Capricor干细胞治疗公司研发，这是一种心肌球源性干细胞（cardiosphere derived cells，CDCs）产品，在临床前研究中能够终止心肌纤维化、炎症和氧化应激。经CAP-1002治疗后的小鼠，表现出改善的线粒体功能及胶原/纤维化含量降低。目前，该公司也正调查CAP-1002用于心脏病和晚期心脏衰竭的潜在治疗。

3、FDA授予MBX-8025治疗1型和4型高脂蛋白血症（HLP）的孤儿药地位

MBX-8025由CymaBay治疗公司研发，这是一种强效的选择性过氧化物酶体增殖物激活型受体(PPAR-δ)激动剂。除了高脂蛋白血症（hyperlipoproteinemia，HLP），FDA已授予MBX-8025治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药地位。此外，CymaBay公司也正开发MBX-8025用于严重高甘油三脂血症、原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎的潜在治疗。CymaBay公司计划在2015年晚期时候推动MBX-8025进入II期HoFH临床试验，以确定MBX-8025是否能充分降低甘油三酯、乳糜微滴、极低密度脂蛋白（VLDL）的水平。

4、FDA授予静脉注射型大麻制品Cannabidiol治疗新生儿缺血缺氧性脑病（NHIE）的孤儿药地位

Cannabidiol（CBD）是由GW Pharma公司研发的一种静脉注射大麻制品，将于今年晚些时候进入I期临床，用于新生儿缺血缺氧性脑病（NHIE）的治疗。NHIE是一种急性或亚急性脑损伤，是指在围产期窒息而导致脑的缺氧缺血性损害，该病不仅严重威胁新生儿的生命，也是新生儿期后病残儿中最常见的病因之一。

5、FDA授予DCR-PH1治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的孤儿药地位

DCR-PH1是由Dicerna制药公司利用脂质纳米技术开发的一种RNA干扰（RNAi）药物，通过静脉注射给药，靶向降解涉及1型原发性高草酸尿症（PH1）发病机制的HAO1基因的信使核糖核苷酸（mRNA）。HAO1基因编码乙醇酸氧化酶（GO），参与草酸的生成。临床前研究表明，DCR-PH1可诱导强效、持久的HAO1抑制作用，可显著降低尿中草酸的水平；而在1型PH1动物模型中，DCR-PH1表现出长期疗效和良好耐受性。PH1是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，以尿草酸钙排泄增加、反复尿石形成、肾钙质沉着和全身不溶性草酸盐的沉积为特征，此病是因肝脏特异的过氧化物酶中丙氨酸乙醛酸转氨酶（AGT）缺陷造成的。

6、FDA授予Resolaris治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的孤儿药地位

Resolaris由aTyr Pharma研发，这是一种静脉注射药物，目前正处于一项欧洲Ib/II期临床，评估治疗肩肱型肌营养不良症（FSHD）成人患者的安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性。FSHD是一种遗传性肌肉疾病，受其影响最严重的是脸、肩、上臂等部位的肌肉，导致面部、肩部、小腿、臀部肌无力、疼痛、炎症。

7、FDA授予Liposomal Grb-2治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药地位

Liposomal Grb-2由Bio-Path公司研发，目前正处于II期临床，调查Grb-2与Ara-C联合疗法用于急性髓性白血病（AML）的治疗。此外，Bio-Path公司也正在调查Grb-2用于慢性髓性白血病（