被称为“孤儿药”的罕见病药物过去一向不受制药公司重视。如今，这个“过去”真的要成为过去了——很少有人再敢对“孤儿药”的开发不屑一顾，因为其中往往蕴含着极高的科技能量和商业价值。有些“孤儿药”甚至具备变成“重磅炸弹”级药物的濽质。

出乎意料的研发“热门”

“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，原来很少有制药企业关注，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

但近些年来，“孤儿”不孤，“孤儿药”市场发展态势十分迅猛。据《FiercePHarma》杂志报道，少数病人群体也可以带来巨大的市场机会。“孤儿药”已经是制药行业目前最炙手可热的领域之一。路透社的研究显示，“孤儿药”的飞速发展将开启下一个时代，产生新的产品群。在过去的10年，“孤儿药”的销售增长为年均25.8%，优于另一组非“孤儿药”20.1%的年均增长。路透社的专家推测，目前“孤儿药”的全球市场价值已经达到500亿美元，而且将蚕食其他药物市场。“孤儿药”迅猛发展的原因在于，特殊的市场独占权保护，研发上的大笔投入，以及在临床研究和新药报批上相对短的时间和开发费用。

肿瘤药占据了“孤儿药”的大部分。大约40%的“孤儿药”用于治疗癌症，这也反映出基因研究的超常规发展——将病人群划分为一组组的、可识别的特殊群体。“孤儿药”的经济性分析非常重要。在路透社研究团队所分析的86个“孤儿药”中，1/3可以被认为已经成长为“重磅炸弹”。“2000～2010年期间获批的药物，在市场上成长为“重磅炸弹”的数量，每年都是稳定的，这表明“重磅炸弹”的商业模式并没有过时，而从另一个方面显示出在制药行业研发之重要，更关键的在于对新出现的市场机会的把握，譬如罕见病。”一位研究者称。

分析家们整合分析全球范围内选定的罕见病治疗体系后指出，“孤儿药”的飞速发展，不仅挽救了全世界数以百万计患者的生命，而且将推动现有药物进化发展。这正可以解释：为什么专门生产“孤儿药”的Biomarin公司的市值比行业内的其他公司都高。

根据美国药品研究和制造商协会2011年发布的年报，目前共有491个处于临床和后期研发状态的罕见病药物。有意思的是，超过20%的产品被作为罕见病药物进行重新开发。如辉瑞、诺华、赛诺菲、葛兰素史克等均开始在罕见病药物领域排兵布阵。

世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口数0.65%～1%的疾病，中国目前尚未对其明确定义。患病人口在20人及以下和患病人口在5/10000及以下的疾病被归为罕见病。国际确认的罕见病有五六千种，约占人类疾病的1/10。

尽管全球罕见病总体患病人数用一本薄薄的记录本就可以完全记载，但其在科技商业领域显示出的高端标杆显而易见：如一个脑癌药物于1998年获批用于治疗罕见的多形性成胶质细胞瘤，后来这一药物又陆续被批准用于治疗其他脑癌疾病。该药在2009年的销售额达到10亿美元以上。再如soliris，这一世界上价格最为昂贵的单一药物，每年的治疗费用高达40.95万美元，用来治疗一种名为阵发性睡眠性血红蛋白尿的罕见疾病。目前美国有8000人患有这一疾病。去年soliris的销售额为2.95亿美元。

在目前确认的五六千种罕见病中，绝大部分都是无药可治的，只有少部分有药可治，但是这部分“孤儿药”价钱却非常昂贵。以治疗“戈谢病”的药物为例，该病一年的治疗费用约为20万美元。而患者人群少、市场机会大，正是“孤儿药”最显著的特点。在“孤儿药”成为“重磅炸弹”药物的道路上，诺华生产的格列卫无疑具有代表性。格列卫最初的目标人群是缓慢生长型骨髓癌病人，人数在