“埃博拉”是扎伊尔(即刚果民主共和国)北部一条河流的名字。1976年,一种不知名的病毒光顾这里,疯狂地虐杀“埃博拉”河沿岸55个村庄的百姓,致使数百生灵涂炭,有些家庭甚至无一幸免,“埃博拉病毒”也因此而得名。
埃博拉病毒是迄今发现的致死率最高的病毒之一,致死率可高达90%,尚无有效疗法。该病毒通常由血液和其他体液传播,传播速度很快,可导致埃博拉出血热,其主要症状为高烧、头痛、腹泻与呕吐等。最近西非地区暴发了大规模的埃博拉疫情,目前看来,这次疫情爆发的规模创下了埃博拉病毒传播的历史记录。
抗击埃博拉:试验性新药将获快速审批
每当一种可怕的病毒成为全球头条新闻时,美国食品药品管理局(FDA)的第一个反应就是赶紧让实验性疗法出现奇迹般效果。一些小型生物技术公司会突然发现自己成为全球的关注焦点。2009年猪流感爆发期间,BioCryst公司及其受争议的抗病毒药帕拉米韦(peramivir)因此而受益。
①TKM-Ebola
如今,Tekmira公司发现自己处于一种类似的场景。该公司与一家小型生物技术公司联合,报告称能够提供一种实验性干预治疗手段TKM-Ebola。
TKM-Ebola对杀死灵长类动物身上的埃博拉病毒相当有效,今年年初在人身上开始I期临床试用,因为试验以志愿者为对象,并出于对可能出现细胞因子释放综合征的担忧(在最坏的情况下,细胞因子释放综合征可导致致命的非感染性发热)。一个月前,美国FDA要求Tekmira公司这一针对埃博拉病毒的RNAi治疗剂TKM-Ebola按常规按部就班开展临床试验,该公司的股价一度低迷。
FDA此举受到公众的强烈不满,一些社会团体发起请愿,指出:接受TKM-Ebola的14名试用者都安然无恙,FDA不应强调程序问题否定此药有效的事实,鉴于埃博拉有在全球蔓延的风险,在十万火急的情况下,FDA应该采取非常措施,对TKM-Ebola开放绿色通道。
由于推测FDA会让该项目重新进入审批快车道,8月4日(周一)上午,这家加拿大生物技术公司股价上涨超过12%。投资者看好这场游戏中的此类小型生物技术公司。
8月8日,Tekmira公司宣布,美国FDA已经批准,将将原先要求该药药完全的临床支持改为部分临床支持。这意味着该药将在临床试验中有条件地给埃博拉病毒感染者使用。
②MB-003
不过,Tekmira公司的股价飙升很快就受到阻击,马普生物制药公司(Mapp Biopharmaceuticals,MappBio)异军突起,加入竞争。这家位于圣地亚哥的小型生物技术企业正在开发一种抗体鸡尾酒疗法药物,名为MB-003(也有称Mapp)。该在研新药令马普生物制药公司在这场“抗击埃博拉战役”中尤为引人瞩目。
MB-003事实上是反生物战和生物恐怖主义研究的成果。马普生物与其他一些公司和机构合作,开展对付埃博拉病毒等流行性出血热病毒的小分子和生物技术产品研究开发。从美国过敏与感染疾病研究所(NIAID)、国防部高级研究计划署(DARPA)和国防威胁降低局(DTRA)等机构获得大笔经费。
马普生物位于圣地亚哥的小型公司成立于2003年。Larry Zeitlin是约翰·霍普金斯大学培养出来一名生殖生物学家,是植物抗体抗体疗法专家,谙熟从生物工程植物生产和纯化抗体。一年前,美国陆军医学传染病研究所的研究人员证实,MB-003能够挽救43%感染埃博拉病毒并产生症状的非人灵长类动物生命。MB-003是由中国仓鼠卵巢细胞和本塞姆氏烟草(Nicotiana benthamiana )细胞产生的人鼠嵌合单克隆抗体(c13C6、h-13F6和c6D8)的由三种抗体组成的混合物。
这一由三种抗体组成的鸡尾酒疗法药物并非疫苗。它对埃博拉病毒外侧糖标记蛋白产生人工免疫应答。其中一种抗体可结合埃博拉病毒释放出的作为抵御免疫应答诱饵的一种蛋白质。MB-003在恒河猴身上可发挥有效的保护作用,对埃博拉病毒感染的人类同样有效,它能触发对埃博拉病毒的免疫应答,迅速缓解受感染者的出血热症状