Gottlieb博士表示，产生持久疗效的基因疗法属于更大的再生医学产品的一部分。传统的药物审评中，80%的审查都集中在临床部分，20%会专注产品自身的问题，这个普遍原则在细胞和基因疗法方面几乎完全颠倒过来。对于基因疗法监管方面，FDA打算发布一套指导文件草案，阐明基因疗法产品的制造和临床开发框架。下面是Gottlieb博士的完整演讲：

我们正处于细胞和基因治疗的关键时刻。这些疗法有望治疗成百上千种罕见疾病和常见疾病。在很长一段时间里，基因疗法主要存在于理论上。现在，它们变成了现实。我预计基因疗法很快就会成为人类治疗各种疾病的主要方式。

我们已经到达了科学的转折点，为这些应用机会打开了大门。其中之一就是基因的有效载体的出现。这一突破的意义可以参考单克隆抗体领域的技术进步历史。开发完全人源化抗体的能力是一个科学转折点，它推动了抗体最终成为药物治疗的主要手段。在这种情况下，产品创新彻底改变了治疗机会。同样的概念也适用于基因疗法。可靠载体的出现是基因疗法和CAR-T细胞疗法发展的一个转折点。

但基因疗法也带来了新的挑战。

为了拥抱这一技术进步，并应对这些挑战，FDA正在进行细胞和基因治疗的新型临床试验设计的应用科学研究。我们也在努力通过使用所有的监管途径制定药物加快开发计划。这包括使用”突破性疗法”认定，以及最近的再生医学先进疗法认定，也称为RMAT（Regenerative Medicine Advanced Therapy designation）认定。

作为2017年11月发布的再生医学框架的一部分，FDA提出了如何应用RMAT认定以及其他加快新产品开发的新举措的指导草案。我们将很快发布一个类似的框架，讨论如何解决基因疗法产品的制造和开发途径。

我今天想谈两件事。首先，我想回顾一下FDA去年推进的基于细胞的再生医学疗法政策，这些努力涉及我想谈的第二个主题——我们计划发布关于基因疗法的政策。

我们2017年11月发布的再生医学框架阐明了现有的组织法规，并描述了我们对这些产品的合规和监督政策。我们的目标是促进开发和提供安全有效的再生医学产品。以及在必要时集中执法行动的框架，以确保不安全的产品不会被非法销售给病人。

这个框架为实现这些目标提供了推动力和拉动力。它梳理了满足FDA上市前许可条款（pre-market licensing provisions）的条件，并描述了开发这些产品并寻求FDA批准的有效途径。

根据FDA的建议，只要小型开发者遵循通用的制造协议，就可以将他们的数据汇集起来。这将使小型机构能够更有效地满足批准程序的证据要求，为他们获得个人产品许可提供一条途径。

该框架还描述了如果上市前许可产品一旦被非法销售并使病人处于危险之中，FDA打算如何采取执法。最近，FDA向法院寻求永久禁令，阻止两家干细胞诊所在未经FDA批准的情况下销售干细胞产品，这两个干细胞诊所的生产与目前的GMP要求有很大差距。

再生医学领域继续扩大，我们致力于根据需要调整政策，以确保我们正在评估的这些产品所带来的不断变化的风险和受益。自该计划于2016年12月开始实施以来，截至今年4月底，共有62份RMAT认定材料提交，FDA颁发了19个认定。在这19种产品中，有14种也获得了孤儿药认定。表明该计划如何促进了罕见疾药物的开发。

谈到基因疗法，让我想起了我们正在做的上述事情。某些基因疗法可能符合RMAT认定。产生持久疗效的基因疗法可能是更大的再生医学产品的一部分。基因疗法的发展速度惊人。麻省理工学院发表的一篇论文基于2017年的930种在研产品线预测，到2022年底，将有约40种基因疗法产品获得FDA批准。麻省理工学院还预测，这些批准的基因疗法中45%都将用于治疗癌症。

我不知道他们预测的数量是否准确。但我知道从趋势上，这个预测是正确的。就在去年，我们看到了前三种基因疗法获得批准: 两种治疗血液癌症的基于细胞的基因疗法，以及治疗一种遗传性视网膜萎缩症的直接型基因疗法。基因疗法正在从承诺变成现实。这些最近批准的产品只是冰山一角。