昂贵的治疗选择

去年12月，FDA批准了首款双特异性药物，即安进17.8万美元的Blincyto，这款药物用于对先前治疗药物没有应答的急性淋巴细胞白血病 (ALL)。这种在儿童中盛行的癌症在美国每年大约会确诊6020例病例，其中约四分之一会死亡。

在安进研究中，患者对这款药物进行长达一个月的输注，约7个月之后，有三分之一的患者已检测不到癌症。对Blincyto的一个主要希望是，它可以让患者活到他们可以接受干细胞移植，这是他们最好的可能治愈的机会。

CAR技术可能还会拯救几乎没有治疗选择的患者。“如果医生和专家知道如何控制这一非常强大的药物，那么CAR-T细胞可能会拯救成千上万的美国人，”Hershkowitz表示，他拥有Kite及CARs竞争开发商诺华的股份。

诺华的一项试验显示，30名患有ALL的儿童及成年人中有27名患者在以其CAR-T药物治疗后再也没有疾病迹象。大约78%的患者在治疗6个月后仍然活着，同时在治疗后两年时疾病仍持续缓解。

但在研究中，每位患者出现了细胞因子释放综合征，包括27%的患者出现一种严重形式的综合征。“这当然需要观注与评价，”诺华细胞治疗药物全球主管Azam称。他仍相信，这款药物的收益提供了“令人叹服的可能会治愈患者的希望。”

罗氏旗下基因泰克单元正在进行一款双特异抗体中期试验，用于治疗头颈癌及结直肠癌。在临床前研究中，该公司还在研究十几款用于癌症、阿尔茨海默病及炎症性疾病的其它双特异抗体。基因泰克的一名高管Carter对这些药物的前景持谨慎态度。“现在谈论胜利还为时尚早，但有一点是值得乐观的，我们已找到如何进行下一步的工作。”