近日，马拉松制药宣布FDA已批准了deflazacort的快速跟踪指定项目，用于杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）患者的治疗。马拉松目前正在开展大量deflazacort的临床及临床前试验，以验证对于DMD患者的适用性。一项NDA预期将在2016年初获得。FDA曾批准deflazacort通过罕见病药物指定项目对DMD进行治疗。

DMD是一种肌肉纤维进行性衰退的致命性疾病，是儿童中最常见且最严重的肌肉萎缩症。虽然DMD危害了将近20000名美国人，但目前在美国仍未发现通过认证的有效治疗方法。

FDA的快速跟踪项旨在推动治疗致命疾病药物的开发，而在这个领域病患需求未得到满足。快速跟踪指定项目能够为药物的开发和批准获取一定便利，包括与机构更加频繁地会晤及沟通药物开发方案、获取新药申请（NDA）的快速审批和优先审查资格。

马拉松目前正在开展大量deflazacort的临床及临床前试验，以验证对于DMD患者的适用性。一项NDA预期将在2016年初获得。FDA曾批准deflazacort通过罕见病药物指定项目对DMD进行治疗。

马拉松CEO Jeffrey Aronin说：“马拉松致力于改善杜兴氏肌肉营养不良症和其他罕见病患者的生活质量。Deflazacort的快速跟踪指定项目对于DMD患者及其家人来说，是一个重要的里程碑。我们将会抓住这次机遇，加速推广，尽快让病人得到治疗。”