近日，福泰制药（Vertex）收获了一个大好消息。尽管囊性纤维化（CF）药物Kalydeco在一项III期临床未达到主要终点，但FDA专家委员会却对该药在携带R117H突变的亚组成人患者群体中的疗效予以了肯定，已建议FDA批准该药。

一项在携带R117H突变的囊性纤维化（CF）患者中开展的III期临床研究中，药物Kalydeco未能达到主要终点，正令Vertex公司和投资者有些忐忑不安。然而，该药却意外获得了FDA专家委员会的肯定。一个很重要的原因是，在该项研究中，在亚组成人群体（18岁及以上）中，Kalydeco使患者肺功能得到了统计学意义的显著改善，在24周时肺功能平均改善5%。目前，全球大约有1100例患者携带R117H突变，患者群体迫切希望得到药物治疗，因此，FDA专家委员会认为，批准Kalydeco能够解决携带R117H突变CF成人群体中的高度未获满足医疗需求。

本周二，FDA专家委员会以13:2的投票结果，支持批准Kalydeco用于6岁及以上携带R117H突变的囊性纤维化（CF）患者。疗效方面，FDA专家委员会以9:6的投票结果表示，Kalydeco依然能够解决一个高度未获满足的医疗需求。FDA将于2014年12月30日做出最终审查决定。

这对于Vertex来说是一个好兆头，如果FDA最终批准Kalydeco，意味着该公司将获得一笔丰厚的新收入。在美国，约有500例携带R117H突变的6岁及以上患者，而Kalydeco的价格高达30万美元/人/年，如果FDA批准Kalydeco用于该群体，将意味着Vertex公司每年可增加1.5亿美元的销售额。（相关链接：盘点：2013年价格最昂贵的10个药物）

不过，有分析师认为，这是FDA有意侧重审查Vettex囊性纤维化临床项目下一阶段成果的信号，对该项目总体的积极看法，也为另一种非常重要的组合疗法在2015年的批准增添了好彩头。这一组合疗法是Kalydeco+lumacaftor， Vertex公司在携带F508del突变的囊性纤维化（CF）患者中评价了这一组合。根据ISI集团分析师，在全球范围内，携带F508del突变的CF患者超过2.8万例。目前，该组合疗法已在III期临床中取得成功，业内人士预计，Vertex将会在今年晚些时候向FDA提交二合一新药（Kalydeco+lumacaftor）的上市申请。