10家会改变世界的生物技术公司 - 行业分析

添加时间:2016-01-13 原文发表:2016-01-13 人气:6

2015年奇点关注了数百家生物技术企业的成长与发展，我们从中评选出10家会改变世界的生物技术公司。他们要么开启了一个全新的方向；要么解决了一个困扰人类很久的医疗难题；要么将原有的技术提升到了一个新的台阶；要么是在政策上有重大突破，为整个行业的发展杀出了一条血路。

总之，它们在2015年的成长告诉我们，它们是医疗的未来。

Editas——基因编辑技术的“领头人”

我们认为2015年任何一项生物技术引起的社会震动和讨论都没有基因编辑多。基因编辑当之无愧是2015最热的生物技术。目前已经有很多家公司开始涉足于CRISPR基因编辑技术。但是我们把Editas medicine选为基因编辑领域的代表，因为它在2015年底宣布，将在2017年开展CRISPR基因编辑人体实验，这有可能是首次人体（in vivo）基因编辑试验；而且2016年1月4日，SEC公布了它申请上市的消息，Editas可能成为CRISPR基因编辑领域首家上市公司。

Editas medicine成立于2013年11月，创始人为张锋，Jennifer Doudna，George Church等。2013年11月25日获得Flagship Ventures等的4300万美元A轮投资； 2015年5月27日，CAR-T治疗巨头Juno Therapeutics宣布与Editas medicine独家合作，Juno将给予2500万美元的预付款，以及未来五年的2200万美元科研经费；2015年8月10日获得由Boris Nikolic领投，Google Ventures等跟投的1.2亿美元的B轮融资。

2015年11月3日，Editas的CEO Katrine Bosley在剑桥大学召开的EmTech大会上宣布，CRISPR基因编辑技术可以用于治疗利伯先天性黑朦病（Leber congenital amaurosis；LCA，一种遗传性视力衰退疾病），Editas将在2017年开展CRISPR基因编辑治疗LCA10人体实验。Editas将利用CRISPR基因编辑技术，直接删除CEP290基因变异位点左右的一段基因。

评：Editas人体试验如若成功，将是对普通基因治疗的一次彻底革新。

Cellectis——CAR-T治疗的搅局革新者

近年来由于CAR-T治疗在临床上的优异表现，很多人都已经将CAR-T治疗当做癌症的第四种治疗手段了。就在人们还在为诺华的临床数据欢欣鼓舞时，名不见经传的法国公司Cellectis给我们带来了意想不到的惊喜。极度个性化的CAR-T治疗在Cellectis的努力下，终于有希望标准化了，治疗成本也会大大降低。

Cellectis创立于1999年，2007年在欧洲首次公开募股，但是市场反响并不强烈，直到它将CAR-T与TALEN基因编辑技术结合起来，它才被资本看好，2015年3月，Cellectis在纳斯达克启动IPO，成功斩获2.28亿美元，融资金额仅次于基因编辑界巨头Juno。

2015年11月Cellectis的CAR-T细胞株，成功挽救了身患白血病的1岁小姑娘Layla的生命，世界为之震动。之所以会引起社会的极大关注，是因为Cellectis的CAR-T细胞株不同于传统的CAR-T疗法。Cellectis用TALEN基因编辑技术“关闭”导致人体排异反应的基因，将CAR-T制成UCART（Universal Chimeric Antigene Receptor T-cells，即通用CAR-T）。UCART疗法的好处是显而易见的，由于这种CAR-T的排异相关的基因被关闭，因此在理论上是可以输入到所有患者体内的，不需要做配型，只要遇到同类疾病，UCART可以用于所有患者的治疗。