改变未来医疗健康的10大趋势预测 - 药物研发

添加时间:2013-02-02 原文发表:2013-02-02 人气:2

在生物医药领域发生的新的突破或进展常常让人有一种身在未来的感觉。不过，真的未来当然不仅仅如此。Genengnews网站对不久的未来将改变医疗健康的十大趋势进行了预测，摘译分享如下：

器官移植无需等待

Nina Tandon博士在堪培拉大学实验室里专注于干细胞和组织工程研究。她是一位电气和生物工程师，研究聚焦在通过电信号指导细胞生长和变异，被认为“应该出名的女性”。Tandon博士在新兴3D心脏组织打印机方面的成果有望促进类似心脏、肝脏等复杂器官的生长和植入。在被问到“人造心脏何时可以植入？”Nina认为大概还需15～20年的时间。在10月10日人造组织应用所面临的机遇和挑战文章中，她给予了同样的回答。

阻止遗传性疾病

纽约干细胞基金会实验室和堪培拉大学医学中心的科学家们发明一种技术，有望预防儿童遗传线粒体疾病。研究结果发表在12月19日Nature杂志上。研究人员详细地介绍如何移出未受精的卵细胞中的细胞核，替换为另一位捐赠者卵细胞的细胞核。卵细胞包含有捐赠者的基因，而不含她的线粒体DNA。细胞系培养一年以上，形成成熟的神经细胞、心肌细胞和胰岛β细胞。原先的母体线粒体不表达，从而避免疾病的遗传。这项研究的下一步就是在模式动物身上产生更多的无线粒体疾病的卵细胞和健康的后代。但论文中，研究人员也暗示了这种技术不会很快地得到广泛应用：“在改变孕妇基因信息的人体临床试验之前，公开讨论病人的需求以及伦理学问题非常重要，同时为辅助生殖技术中卵母细胞的核基因转移建立适当的指南也非常重要。”

基因治疗时代来临

今年的两项重大突破让我们能预测基因治疗时代的到来，同时我们希望基因治疗在这一代人中广泛应用于疾病治疗。在这两项重大突破中，其中之一是欧盟11月2日批准的uniQure公司关于脂蛋白脂酶缺乏症治疗药物Glybera（西方首次批准的基因治疗药物）营销许可申请。国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院James M. Wilson 医学、哲学博士是Human Gene Therapy、HGT Methods和HGT Clinical Development 三大杂志的主编，他说：“对于腺病毒类药物的审批先例将极大地促进基因治疗的进一步发展和商业化。”另一次具有里程碑意义的是宾夕法尼亚大学医学院的研究人员成功地实施基因治疗，将患者自身T细胞进行基因工程改造以攻击肿瘤细胞，这一技术让12位白血病患者中的9位病情进展缓慢，其中2位经确诊后仍存活2年以上。

临床试验的远程监控

在FDA敦促临床试验资助方进行风险远程监控的一年多时间后，美国AMC Health公司于12月18日宣称赢得了机构审批，可对多发性硬化症患者进行血压药lisinopril的IIa期临床试验进行远程监控。研究人员收集的数据直接来自在家居住的患者，数据包括：血压、心跳速率、血液流动性、生理和心理功能、症状、副作用、生活质量和服药情况。这并不是第一次远程监控临床试验。AMC Health表示，它还能协助大型医药公司开展I期临床试验。辉瑞公司宣称，去年首次完全利用电子工具对来自10个临床试验点参与试验的600位患者开展随机的临床试验。随着生物制药行业越来越注重缩减药物研发成本，远程监控有望更广泛地应用于临床。