近年来，作为生命科学前沿领域的干细胞基础与临床转化研究为许多疑难疾病的治疗带来了新希望，应用前景可期。但在近日召开的以“干细胞临床研究规范与准则”为主题的干细胞转化研究论坛上，与会专家认为，虽然干细胞的临床探索与应用性研究发展迅速，但仍面临着缺乏规范等问题。

　　全球已有8个干细胞药物进入市场

　　中国医学科学院北京协和医学院教授、国家干细胞工程技术研究中心主任韩忠朝表示，“作为继药物和手术疗法之后最有应用前景的医药技术，干细胞的临床转化应用将涵盖大多数疑难病症”。

　　韩忠朝介绍，来自围产期组织（胎盘、脐带、脐带血等）的干细胞包括造血干细胞、间充质干细胞、上皮干细胞、内皮祖细胞、亚全能干细胞等，其具有来源广泛、取材方便、增殖分化能力更强、免疫原性更低且无伦理障碍等优势，特别易于规模化制备和产业化操作以及干细胞新药的开发。临床上应用最早、最多的围产期干细胞是脐带血造血干细胞移植，至今已有数万患者接受了造血干细胞移植治疗，取得显著疗效。

　　韩忠朝谈到，根据美国国立卫生研究院的临床试验网站的数据表明，截至2013年6月15日，在该网站注册登记的干细胞临床试验已有4600余项，其中造血干细胞移植4200余项，骨髓或胎盘脐带来源的间充质干细胞移植330余项，脂肪干细胞移植100项。目前，全球共批准了包括Prochymal、Hearticellgram、Cartistem、Cuepistem等8个干细胞药物进入市场，用于自身免疫性疾病、糖尿病、急性心肌梗死、退行性骨关节炎等的治疗，将干细胞的个体化治疗上升至批量化生产供群体性使用，开辟了细胞治疗的新纪元。

　　“进入21世纪以来，细胞治疗已成为生物治疗领域和生物医药产业中最活跃的一个部分，并在推进干细胞和再生医学科学事业进步、治疗疾病和保障人民健康中发挥了重要的作用。”中国科学院院士、军事医学科学院吴祖泽教授在致论坛的贺信中如是说。可以预料，干细胞科学技术的迅速发展和规范研究必将深入揭示其潜在的巨大应用前景。

　　我国应尽快建立相关标准

　　对比世界主要发达国家干细胞研究的强劲势头，我国虽然进展迅猛，但也显出不足和尴尬。以干细胞药物为例，“到目前为止，我国还没有一个干细胞药物获批进入临床应用。国家药监部门只受理了5个干细胞新药的临床试验申请，其中只有2个批准进行了临床试验，但二期临床还没结束就被暂停；我们是2006年第三个申报临床试验，于2007年2月被国家药监部门受理，但至今没被批准进行临床试验。”韩忠朝表示。

　　吴祖泽院士曾在2012细胞治疗技术研讨会上表示，中国与美韩等国在干细胞治疗领域的差距主要有三点：一是我国尚未建立统一的质检标准与质检受理单位，因此也就不能大规模使用；二是干细胞临床研究与应用的审批规程和监管规则还没有形成，有待理顺；三是一些单位进行了过度、不科学的商业炒作，造成负面影响。

　　对此，韩忠朝强调，干细胞制剂不同于一般的生物制品，最终制品不是某一种单一物质而是一类具有生物学效应的活细胞。干细胞制剂的研发需经过制备、质量控制、临床前研究（体外及体内试验）到临床试验的全过程。干细胞制剂的制备通常就包括供者筛选、组织采集、细胞分离、富集或扩增、检测、制剂化、保存和运输使用等环节，任一环节的不合适或操作失误都会导致细胞活性异常，严重时导致医疗事故，危及受者的生命安全。然而，我国现阶段尚缺乏干细胞制剂质量控制和相关研究的相关技术指南，难以正确引导和规范干细胞制剂的相关研发工作。“国家应支持和帮助企业进行干细胞药物的研发，及时建立符合药品标准的干细胞制品生产质量管理体系及相应的产品标准”。

　　要保证干细胞的安全性和有效性，韩忠朝认为，应建立快速、灵敏、准确筛选基因稳定干细胞制剂的方法，建立快速、灵敏、准确评价干细胞制剂药效学作用的方法，深入研究临床用干细胞的药代动力学，进一步评价无血清培养对干细胞基因稳定性和生物学特性的影响，进一步评价传代培养对干细胞生物学特性的影响。