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基于积极的临床试验结果 赛诺菲戈谢病药物Cerdelga获FDA批准
     添加时间:2014-09-12    原文发表:2014-09-12    人气:13

8月19日，美国FDA批准Cerdelga（eliglustat）用于1型戈谢病成人患者的长期治疗，戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，发生在不能产生足够葡糖脑苷脂酶的人群中。这种酶的缺乏可引起脂肪物质在脾脏、肝脏及骨髓聚积。临床试验中戈谢病的主要特征为：肝脏及脾脏肿大...

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