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FDA批准BioMarin新药Vimizim用于治疗儿童罕见病

BioMarin制药公司的产品Vimizim(elosulfase alfa)成为了首个被美国批准,用于一种影响骨骼发育、生长和行动能力的罕见遗传疾病的治疗。美国食品药品监督管理局(FDA)支持该药用于治疗IVA型黏多糖贮积症(Morquio A综合征),黏多糖贮积症是一种非常罕见的...

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