由于患者人群少，利润空间小，以往许多制药公司对开发罕见病药物（也称“孤儿药”）不屑一顾。不过，这种现象已成为过去式。如今，越来越多的制药公司尤其是生物技术公司都对这一潜在的市场产生了浓厚的兴趣。国际知名市场研究和数据分析公司Research and Market近期发布的《个体化用药和罕见病药物回顾与展望2010》报告称：“行业专家估计罕见病药物将会带来大约400亿美元的市场。随着大型制药公司的许多产品专利期满和现在市场上对新药需求的下降，罕见病药物开发将会吸引更多的制药公司参与进来。”

罕见病药物开发受青睐

　　Global Hunter Securities公司分析师Kimberly Lee博士近日表示：“我认为，罕见病将会成为一个热门领域，因为目前许多罕见病药物都不能满足现实需要，因此罕见病药物没有价格压力。”

　　许多大型罕见病药物开发者的收入开始发生巨变。英国Shire制药公司最近表示，该公司今年第三季度的产品销量和总收入增加了30%。Shire的法布里病（酰基鞘氨醇己三糖苷酶缺乏症）治疗药物agalsidase alfa（Replagal）销量更是增加了91%，这意味着Shire在这一疾病领域占据着60%的市场份额。Shire制药公司执行总裁Angus Russell透露，该公司正在研究和开发中的几个项目取得了巨大的进展，包括对严重的抑郁性障碍患者使用lisdexamfetamine dimesylate（Vyvanse）作为辅助治疗的研究。

　　Research and Market分析认为，虽然罕见病患者人群较少，但是罕见病药物较高的成功率，有助于补偿开发者的研发投入。例如，默克的脑癌药物于1998年获批用于治疗罕见的多形性成胶质细胞瘤，后来这一药物又陆续被批准用于治疗其他脑癌疾病。该药在2009年的销售额达到10亿美元以上。

　　为了鼓励罕见病药物的开发，欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品管理局（FDA）都对制药公司开发罕见病药物制定了激励措施，包括协助减免试验税额和提供批准后的专营权等。

　　患病人口在20万人及以下（美国）和患病人口在5/10000及以下（欧洲）的疾病被归为罕见病。从美国国会通过《罕见病药物法》开始，提交了新药申请的罕见病药物有2100种，获批的有350种。美国政府通过激励措施达到了刺激制药公司加大罕见病药物研发力度的目的。葛兰素史克与辉瑞都在今年建立了专用于开发治疗罕见病的生物制品的研发部门。美国Tufts药品开发研究中心副主任Christopher-Paul Milne在评价《罕见病药物法》时称：“毋庸置疑，这是一部激励罕见病药物开发的成功的法律。”

　　不过， Russell对想进军罕见病药物市场的大型制药公司提出了警告：“大型制药公司进入罕见病药物领域将会面临巨大的文化挑战，所以他们不能仅仅盯着市场。而且与其他‘重磅炸弹’级药物具有全球巨大的患者群不同的是，罕见病药物的全球市场容量不会很大。”

　　亚洲市场成新宠

　　由于亚洲人口众多，因此这一区域已成为开发罕见病药物制药公司最感兴趣的新市场。美国罕见疾病组织（NORD）副总裁Mary Dunkle称：“亚洲最近几年对几种罕见病的治疗研究取得了飞速发展，部分亚洲国家正在或者已经考虑颁布罕见病药物法案。”

　　一份名为《亚太地区罕见病药物现状：药物、价格、投资和市场》的报告指出，罕见病药物在亚太地区具有发展潜力：“由于人口众多，亚太地区罕见病并不少见，事实上有6%～10%的人在生命中会患有一种罕见病。亚太地区有40亿人口，占全球人口的2/3，这对制药公司开发罕见病药物具有很大的吸引力——即使最罕见的疾病也会有许多患者。”

　　Mary Dunkle还说道：“现在许多大大小小的公司正在寻找自己在开发罕见病药物中的定位，而且对于罕见病患者来说，未来将会有更多的人可以得到治疗药物，这在以前是难以想象的。”