FDA于2013年共批准27款新药，与15年来批准新药数量最多的2012年相比，数量有所下降，但2013年批准的新药具备着着强大的商业潜能。

FDA在2013年批准了25款小分子药物和2款生物药物，与往年的平均批准数量基本一致。虽然评论家们遗憾在批准数量上与2012年的39个相比下降31%，但FDA强调审批成功率与长期平均值相持平(图1)。

FDA新药办公室主任JohnJenkins在去年12月份的一个会议上指出，FDA自2009年以来平均每年批准28个新药，自2003年以来平均每年批准26个新药。他认为虽然去年批准27个新药（表1）的数量直接下降到5年平均值与10年平均值之间，但这可能只是一种“异常值之后的趋势回归。”

Jenkins还指出第一阶段的批准率是稳定的（大约70%），因此新药批准数量下降不可能归因为FDA风险承受能力改变。他表示，去年审批的新分子实体(NMEs)也较少。截至2013年11月30日，FDA审查了41个的NMEs（包括首次提交及重新提交），相比之下，2012年全年有50个。

经历了从2012年新药审批高峰的乐观到2013年的一种落魄，业界对于如何解释这些数据有不同的看法。一些人士认为前景暗淡，新药总体批准率从2012年及2011年的大约80%下降到了2013年11月底的大约60%（见表2，FDA于2013年拒绝的一些潜在NMEs）。其他人士认为一切照旧。“咋一看，2013年与过去几年相比是一个极其不同寻常的一年。”美国马萨诸塞州波士顿的塔夫斯大学药物开发研究中心主任Chris Milne如此说。

有些人通过挖掘通常的“审批数量”衡量标准之外的东西之后看到了乐观的因素。波士顿咨询公司(BCG)的分析家认为最新一批获批药物的商业前景是9年来最高的。

图1.FDA自1993年以来批准的新分子实体。自1993年以来药物评价与研究中心(CDER)批准的新分子实体(NMEs)和生物制品许可申请。生物制品评价与研究中心(CBER)批准产品未纳入该药物统计。NMEs数据来自Drugs@FDA.com，BLAs数据直接来自FDA。
 

BCG分析师每年都会编制药品审批列表，然后计算最新治疗药物的累积销售峰值。今年，他们确定了36款药物，这些药物年销售峰值累积额达370亿美元，是自2004年以来见到的最高合计值(图2)。“这样的产出能力并非人们理解的那样差，”BCG负责人DavidGreber说。这些数据使得新批准药物的平均销售峰值刚好超过10亿美元。

表1. CDER在2013年批准的新药

Drug (brand)	Company	Properties	Indication	Review
Alogliptin  (Nesina)	Takeda	DPP4 inhibitor	Type 2 diabetes	S
Mipomersen  (Kynamro)	Genzyme	Oligonucleotide inhibitor of  apolipoprotein B100 synthesis	Homozygous familial hypercholesterol-aemia	S, O
Pomalidomide  (Pomalyst)	Celgene	Immunomodulatory antineoplastic agent	Multiple myeloma	S, O
Ado-trastuzumab  emtansine (Kadcyla)*	Genentech	HER2 targeted antibody and microtubule  inhibitor conjugate	HER2 positive metastatic breast cancer	P
Ospemifene  (Osphena)	Shionogi	Oestrogen receptor modulator	Moderate to severe dyspareunia due to  menopause	S
Technetium TC  99m tilmanocept (Lymphoseek kit)	Navidea	Radioactive diagnostic agent	Lymphatic mapping in patients with breast  cancer or melanoma	S
Gadoterate  meglumine (Dotarem)	Guerbet	Gadolinium-based contrast agent	Contrast agent to visualize disruption of  the blood–brain barrier	P
Dimethyl fumarate  (Tecfidera)	Biogen Idec	MOA unknown; activates NRF2 pathway	Relapsing forms of multiple sclerosis	S
Canagliflozin  (Invokana)	Janssen	SGLT2 inhibitor	Type 2 diabetes	S
Fluticasone;  vilanterol (Breo Ellipta)	GSK	Corticosteroid plus LABA	Chronic obstructive pulmonary disease	S
Radium RA 223  dichloride (Xofigo)	Bayer	Alpha particle-emitting  radioactive therapeutic	Castration-resistant  prostate cancer	P
Dabrafenib  (Tafinlar)	GSK	Kinase inhibitor with activity against  BRAFV600E, BRAFV600K, BRAFV600D, wild-type BRAF and other kinases	Unresectable or metastatic melanoma with  BRAFV600E mutation as detected by an FDA-approved  test	S, O
Trametinib  (Mekinist)	GSK	MEK1 and MEK2 kinase inhibitor	Unresectable or metastatic melanoma with  BRAFV600E mutation as detected by an FDA-approved  test	S, O
Afatinib  (Gilotrif)	Boehringer Ingelheim	EGFR (ERBB1), HER2 (ERBB2), and HER4  (ERRB4) kinase inhibitor	First-line treatment of patients with  metastatic NSCLC whose tumours have EGFR exon 19 deletions or exon 21 (L858R)  substitution mutations as detected by an FDA-approved test	P, O
Dolutegravir  (Tivicay)	ViiV	HIV1 integrase strand transfer inhibitor	HIV1 infection in adults and children, in  combination with other antiretroviral agents	P
Vortioxetine  (Brintellix)	Takeda	Serotonin reuptake inhibitor	Major depressive disorder	S
Bazedoxifene  acetate plus oestrogens (Duavee)	Pfizer	Conjugated oestrogens with an oestrogen  receptor modulator	Moderate to severe vasomotor symptoms associated  with menopause and prevention of postmenopausal osteoporosis	S
Riociguat  (Adempas)	Bayer	Soluble guanylyl cyclase stimulator	Persistent or recurrent chronic  thromboembolic pulmonary hypertension and pulmonary arterial hypertension	P, O
Macitentan  (Opsumit)	Actelion	Endothelin receptor antagonist	Pulmonary arterial hypertension	S, O
Flutemetamol F-18 (Vizamyl)	GE Healthcare	Radioactive diagnostic agent	PET imaging of the brain to estimate β-amyloid neuritic plaque density in  patients who are being evaluated for Alzheimer’s disease	S
Obinutuzumab  (Gazyva)*	Genentech	Humanized CD20 specific monoclonal  antibody	Previously untreated chronic lymphocytic  leukaemia	P, O, B
Eslicarbazepine  (Aptiom)	Sunovion	MOA unknown, but thought to involve voltage-gated  sodium channels	Partial-onset  seizures	S
Ibrutinib  (Imbruvica)	Pharma-cyclics	Bruton’s tyrosine kinase inhibitor	Mantle cell lymphoma	P, O, B
Luliconazole  (Luzu)	Medicis	Azole antifungal	Interdigital tinea pedis, tinea cruris  and tinea corporis caused by Trichophyton rubrum 查看所有的文章内容需要 VIP会员权限 查看     点这里复制本页地址     发送给您QQ/MSN上的好友