据（美国）Pharmalot网站2月11日报道，2015年收到的罕见病药认定请求和作出的资格认定数均创下历史记录。

去年，该机构收到了创纪录的472份罕见病药认定申请。FDA同意授予354份罕见病药资格认定，这比2014年增长了22％。至于审批，该机构批准了41个罕见病药（含新适应症），比上年减少7个。

罕见病药数节节攀升，原因不足为奇

罕见病药给予制药商7年市场独占权，这一权利由国会授予。现在，FDA审批罕见病药面临越来越大的压力，罕见病患者人数虽少（在美国定义为患者不足20万的疾病），但他们代表着一个特定的群体。医疗保险费机构宁可承担高药价，而不能忍受因拒绝承保或迫使患者自行支付较大部分药费负面宣传的压力。

罕见病药将消耗纳税人和患者更多钱财

事实上，一项对32加医保机构的调查发现，罕见病药“一直是付款人宣泄压力的港湾，”据跟踪生物制药股的券商Leerink几位分析师这样认为。医保机构为这些药物支付的总额并不多。他们指出：只有6％的受访者计划对罕见病药支出“加强管理”。

一家从事监管事务和代表制药商的律师事务所（Hyman, Phelps & McNamara）的工作人员Kurt Karst在FDA的（评述工业界和FDA的相关行动的）法律博客中指出：其结果是，“FDA的罕见病药计划方案一再被‘突破’”。

自1983年（当时罕见病药法案刚刚生效）以来，FDA已经收到了罕见病药（资格）认定请求超过5100件，颁发了认定书超过3600份，并批准罕见病药552个（项）。

然而，Karst还注意到，请求的“雪崩”使得FDA的资源异常吃紧。他指出，去年FDA每天收到约1.9件认定请求（以2015年251个工作日计），其罕见病药审查办公室（OOPD）工作人员多年来一直维持在25名，OOPD的工作经费也几年未变。

OOPD工作负担不断加重。通常，OOPD内部设定自收到认定请求60天至90天作出回音，现在已延长至90天至120天。

罕见病药法案的漏洞

并非每个人都赞成FDA现行做法。在最近《美国临床肿瘤学杂志》一篇文章中，一个研究团队认为药品制造商正在利用罕见病药法律的漏洞拓宽其产品市场，扭曲了法律的初衷。作者发现虽然罕见病药法案促进了癌症和其它罕见疾病药物的研究开发，然而数据表明，制药公司正在打擦边球，使该法案为主流药品所用。他们锁定了一些制药公司以罕见病药为名向FDA提交新药申请的模式——以罕见病药名义，一旦获得批准，便将该药超标签（说明书）范围广泛使用，获得丰厚利润，并继续享受罕见病药保护和市场排他性等特权。作者认为，药品生产商有时会寻求通过罕见病药获准，但实际上有一个长期的计划——确保药品比原先设计（只为罕见病患者）更广泛地使用。在他们看来，企业可以通过这种“游戏”，将纳税人的钱财收入囊中（详见以下链接）。

议论罕见病药开发

由此看来，1983年颁布，实施了数十年的美国罕见病药法规需要完善。近年，罕见病药（所谓“孤儿药”）开发似乎也引起了国内相关部门和人士的浓厚兴趣，创立了颇具规模的罕见病论坛，并邀集国内外专家聚首讨论。

国外制药巨头扎堆开发罕见病药的热闹场景是特定历史背景下的产物：在全球经济不景气的形势下，制药公司力图减少研究开发投入，“多快好省”地取得成果，而罕见病药门槛较低，既有政策扶持，可享受“突破性新药”、优先审批和快速审批等等待遇，还可“破格”（不必走完III期临床试验整个程序）提前获准；由于没有竞争，制药公司可以高药价获得丰厚回报。

我国的药品创新处于起步阶段，创新力量本就不足，罕见病患者群体确实值得关注、同情。罕见病新药研究开发应该给予适当重视，尤其是对于在我国患者人数相对较多的罕见病治疗领域。盲目跟风实不可取。此外，药品“天价”肯定不合国情，即便开发成功新药，也难保证能够获得暴利。有许多重要治疗领域需要攻克，孰重孰轻需要权衡。