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风险共担解靶向药使用困局

在刚刚过去的全国肿瘤防治宣传周期间,全国各大医院都不遗余力地通过科普讲座、义诊、咨询等形式开展公益宣传活动。在广州某三甲医院举办的乳腺癌防治知识讲座上,一位专家在演讲中说:“如今,全球每年有12种获批上市的乳腺癌靶向药物,新药更新的速度很快。虽然这些药物不一定能很快进入国内,但也有一些靶向药物已经能够在医保报销,我们有理由相信,乳腺癌并非可防不可治。”

肿瘤靶向药物已经成为创新药物研发领域的又一热土,大量的研究和开发费用正在向这一领域成几何级数增加。与此同时,它又面临着最适用患者难以支付的现状,很多病人受经济条件的限制,无法在“正确的时间”接受“正确的治疗”。有专家表示,除严格控制进货渠道、鼓励药企慈善捐赠部分药品外,还需要大力发展本国廉价的生物药品,如此才有望让国内患者最大程度地受益于靶向治疗。

上游非技术性压力

目前,国内企业对靶向药物的研发已经进展到fast  follow-on(快速抢仿)阶段,国外已上市销售的靶向新药,在国内往往有同步跟进的PoCproof  of  concept,概念性验证)项目。

  “国内的仿制技术现在都能做,但问题是专利期内的新药受到严格保护,游戏规则就横在那里。”江苏恒瑞医药股份有限公司副总经理兼全球研发总裁张连山博士说。

     201110月到201210月,FDA新批的7个肿瘤新药几乎全是靶向药物,同时还扩大了5个已批准药物的适应症,某些肿瘤亚型患者为此获得新的治疗方案,但其专利药物的身份也意味着这些新药享有全球垄断的高定价,即便很快被引入国内,其经济可及性也不高。

另一方面,在国内“首仿”政策的推动下,非独家的靶向药物仍有不小的选择余地。在近年的地方招标中,含金量相当的几款国内靶向产品因竞争激烈,中标价连年下降的情形时有发生。

“几乎所有的靶向药物都遇到了招标降价的压力。”深圳万乐药业有限公司大区经理洪宇认为,降价未过多妨碍到这些药物形成各自市场的步伐,特别是对这类性命攸关的新药而言,更需要合理的首仿药物作为市场替补,只是在主流招标模式下,招标结果并不总能与药物的临床治疗价值相一致。

“靶向药物与传统的抗癌药物之间存在一些疗效上的差异,有经济实力的人原则上会选择使用更贵的靶向药物。”洪宇说,靶向治疗的划时代意义毋庸置疑,但患者经济上能否负担得起是临床上必须兼顾考虑的问题。另外,如果国家卫生政策对肿瘤治疗“过度干预”,也可能会带来一些负面效应。“某种意义上说,不能像限用抗生素那样对肿瘤药的使用下‘死杠杠’,治疗难度将会因此而加大。”

目前靶向治疗的费用较一般化疗费用要高出许多,以治疗乳腺癌的靶向药物为例,一支药的费用为2万元左右,如果以21天作为一个疗程计算,每个疗程需使用710支靶向药物,一个疗程十几万的开销令很多患者根本无法承受,而传统的化疗药物一般只需10002000/支。

“太昂贵了,很多时候是经济状况不允许他们使用。”一位普外科医生反复强调,靶向药物的疗效虽有欧美一类临床证据的支持,但是来自亚太地区的高质量证据尚不充分,因此亚太区患者能在多大程度上受益于靶向药物,还有待临床随机对照研究进一步揭示。

个体诊断助精准中靶

尽管如此,只要患者的经济条件允许,部分临床医生还是倾向于推荐他们使用靶向药物,原因是高选择性杀灭癌细胞、更低的毒副反应和不易耐药等优点显而易见。

不过,包括医生在内的一些专业人士认为,肿瘤治疗方案的好坏并不能单纯从方案所选用的药物种类得出结论,最终疗效全视乎方案能否个体化。这种观点至少在个别濒临绝望的患者看来不具有彻底的说服力,在听说靶向治疗的“神奇功效”后,他们仍不惜押下重注,试图成为试验性用药下的“幸运儿”。

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