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罕见病新药Translarna治疗DMDII期临床成功
     添加时间:2018-07-13    原文发表:2018-07-13    人气:2

PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致...

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