FDA本周（6月6日-6月13日）药品监管信息包括：1个抗生素、1个新配方HIV药、1个快车道地位、9个孤儿药、2个突破性药物资格（BTD）、2个上市积极意见。其中重点为：1个新配方HIV药物获批，新一代降脂药PCSK9抑制剂Repatha和Praluent同时获FDA专家委员会支持，赛诺菲酶替代疗法olipudasealpha收获治疗B型尼曼-皮克病（NPD）的突破性药物资格，罗氏单抗药ACTEMRA收获治疗系统性硬化症（SSc）的突破性药物资格。

1、FDA批准抗生素美罗培南(meropenem）用于3个月以下儿科患者

meropenem获批用于3个月以下婴幼儿，治疗复杂性腹腔内感染。美国国立卫生研究院（NIH）开展的一项临床研究证实了meropenem治疗3个月以下婴幼儿复杂性腹腔内感染的疗效和安全性。之前，meropenem已获批用于3个月以上儿童及成人治疗腹腔及皮肤感染。

2、FDA批准新配方HIV药物用于HIV儿童感染者

FDA已批准了由印度仿制药商西普拉（Cipla）开发的HIV抗逆转录药物lopinavir（洛匹那韦）和ritonavir（利托那韦）的一款新配方，这是一种热稳定的口服颗粒，能够很方便地混入食物中，使HIV儿科患者更容易服药。

3、FDA授予9个药物孤儿药地位

FDA授予AptoseBioSciences公司的APTO-253治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药地位。目前，APTO-253正处于Ib期临床。临床前研究显示，APTO-253单药或联合其他药物能够有效杀死白血病细胞。AML常常由抑癌基因Klf4被抑制所致，APTO-253旨在诱导Klf4基因的表达。

FDA授予Lipocine公司预防早产药物LPCN-1107孤儿药地位。LPCN-1107是一种口服己酸羟孕酮（HPC）候选药物，在Ib期临床表现良好。不过，FDA在2011年已批准了预防高危孕妇早产风险的另一款孤儿药Makena，Lipocine公司需要证明LPCN-1107相对于Makena的疗效优越性。

FDA授予IsarnaTherapeutics公司锁核酸修饰的反义RNA药物ISTH0036孤儿药地位，用于已接受青光眼滤过术并发生瘢痕的患者，该药目前处于I期临床。

FDA授予LoinBiotechnologies公司免疫疗法LN-144治疗2b-4阶段恶性黑色素瘤的孤儿药地位，LN-144是一种基于肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的免疫疗法，将于今年晚些时候启动II期临床。

FDA授予ArrowheadResearch公司的药物ARC-AAT治疗抗胰蛋白酶缺乏症相关肝脏疾病的孤儿药地位。目前，ARC-AAT正处于Ib期临床，调查PIZZ基因型α-1抗胰蛋白酶缺陷症(AATD)患者的治疗。

FDA授予Apitopes公司临床前药物ATX-F8-117治疗A型血液病的孤儿药地位，该药用于体内已产生抑制性抗体或具有高风险的A型血友病群体。

FDA授予MedciNova公司的MN-166（ibudilast）治疗Krabbe病的孤儿药地位，目前正在准备向FDA提交研究性新药申请（IND）。在韩国和日本，MN-166也正在调查用于脑卒中后并发症、支气管哮喘、多发性硬化症（MS）及其他神经系统疾病的潜在治疗。

FDA授予EdgeTherapeutics公司的EG-1962治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）的孤儿药地位，该药是一种尼莫地平（nimodipine）的聚合物颗粒，可应用于损伤部位。

FDA授予AMPharma公司重组人碱性磷酸酶recAP治疗低磷酸酯酶症的孤儿药地位，该药目前处于II期临床治疗急性肾损伤。此外，在小鼠模型中，recAP能够改善骨骼和牙齿的矿化，防止癫痫发作和异位钙化。

4、FDA授予赛诺菲罕见病药物olipudasealpha突破性药物资格（BTD）

olipudase alfa是一种酶替代疗法，已收获治疗B型尼曼-皮克病（NPD）的突破性药物资格。尼曼－皮克病（NPD）是一种由鞘磷脂堆积而导致的一种疾病，患者体内缺少一种名为鞘磷脂酶的酶类，目前该病无任何药物获批。olipudasealfa可替代患者体内缺失的鞘磷脂酶，将无法分解的鞘磷脂进行分解。目前，olipudasealfa已成功完成I期研究，赛诺菲计划在今年晚些时候启动II/III期研究。

5、FDA授予罗氏单抗ACTEMRA治疗系统性硬化症（SSc）的突破性药物资格（BTD）

ACTEMRA有望成个首个治疗