摘要:2012年,美国食品药品管理局(FDA)共批准了39种新药,这一数字成为该机构自1996年以来批准新药数量的第二高——1996年FDA共批准53种新药,为历史之最,包括阿托伐他汀(立普妥)这样的“重磅炸弹”级药物。
新药研发逆势而上 获批数量持续回升
——2012年美国食品药品管理局(FDA)批准新药回顾
2012年,美国食品药品管理局(FDA)共批准了39种新药,这一数字成为该机构自1996年以来批准新药数量的第二高——1996年FDA共批准53种新药,为历史之最,包括阿托伐他汀(立普妥)这样的“重磅炸弹”级药物。对于制药行业和患者来说,这足以令人感到意外和惊喜,因为在2011年和2010年,FDA分别只批准了30和21种新药,2002~2011年年平均批准数为23种。
对于2012年有39种新药获批,有人认为系原研药企业正蓄势待发,以应对近年来由于专利到期、仿制药竞争带来的销售损失。分析师预计,2012年批准的药物中有一些将获得数十亿美元的销售额,不过,FDA发言人、药学博士Lisa Kubaska表示:“FDA在2012年批准的新分子实体不断增加令人鼓舞,但现在就说FDA批准新药增加进入到一个长期的趋势还为时过早。”
1、1月17日,BTG制药公司的Voraxaze(Glucarpidase,羧肽酶)注射剂获得批准,用于治疗因肾功能衰竭而导致的甲氨蝶呤中毒(血液中甲氨蝶呤水平过高)。Voraxaze是一种酶,可将甲氨蝶呤分解成可排出体外的成分,从而迅速降低其血液水平。
2、1月23日,LEO Pharma AS公司的外用凝胶PICATO(Ingenol mebutate,巨大戟醇甲基丁烯酸酯)获得批准,用于治疗光化性角化病。光化性角化病是一种由累积日光暴露导致的癌前病变,可能进展为鳞状细胞癌。该药是从澳大利亚植物Euphorbia peplus的汁液中提取的活性成分,母核为巨大戟醇,可诱导细胞凋亡,但其治疗的具体作用机制尚不明确。
3、1月27日,辉瑞公司的Inlyta(Axitinib,阿西替尼)获得批准,用于治疗其他药物治疗无效的晚期肾癌(肾细胞癌)。Inlyta是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂,对多个靶点有效,包括VEGF受体1、2和3.
4、1月30日,基因泰克公司的Erivedge(Vismodegib,维莫德吉)获得批准,用于治疗成人最常见的皮肤癌——基底细胞癌。Erivedge也是FDA批准的首个治疗转移性基底细胞癌的药物,通过抑制Hedgehog通路起效,这种通路在大多数基底细胞癌中活跃,但仅在少许正常组织中(如毛囊)活跃。
5、1月31日,Vertex制药公司的Kalydeco(Ivacaftor)获得批准,用于治疗G551D突变的囊性纤维化,这种突变在囊性纤维化患者中仅占小部分。囊性纤维化是一种遗传疾病,由囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)的突变产生。Kalydeco通过增强CFTR的离子运输能力,改善CFTR蛋白的功能。
6、2月14日,默沙东公司的眼溶液Zioptan(Tafluprost,他氟前列素)获得批准,用于开角型青光眼或高眼压患者,以降低眼内压。Zioptan是一种选择性FP前列腺素受体激动剂,被认为通过促进房水经葡萄膜巩膜流出,而降低眼内压。目前其确切作用机制尚不清楚。该药也是首个不含防腐剂的前列腺素类似物的滴眼药。
7、3月6日,Discovery Laboratories公司的气管内悬液Surfaxin(Lucinactant,芦西纳坦)获得批准,用于治疗早产儿呼吸窘迫综合征(RDS)。Surfaxin是在21-氨基酸肽KL4(Sinapultide,西那普肽)的基础上根据天然人肺表面活性剂的特点设计而成的产品,用于模拟人肺表面活化蛋白B(SP-B)。
8、 3月27日,美国安斐曼科斯公司的注射剂Omontys(Peginesatide acetate)获得批准,用于治疗接受透析的成人患者由慢性肾脏病(CKD)引起的贫血。Omontys可结合并刺激人类促红细胞生成素受体,通过增加血红蛋白从而升高网织红细胞计数,达到改善贫血的目的。