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FDA批准Procysbi用于罕见性遗传疾病的治疗
    添加时间:2013-05-07   原文发表:2013-05-07   人气:2

2013年4月30日，FDA宣布，批准Procysbi（cysteamine bitartrate，半胱胺重酒石酸氢盐）用于儿童和成人肾病型胱胺酸病的治疗。本品在之前曾被授予孤儿药认定。 作为一种罕见的遗传性疾病，胱氨酸病在美国影响约500名患者，世界各地则有3000名患者受此困扰...

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