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需求少研发成本高 孤儿药多依赖进口

一个拥抱、蹬一次被子、甚至大笑都有可能使他们骨折的 瓷娃娃 (成骨不全);每次张口呼吸对他们来说都是一种奢侈的淋巴管肌瘤病;肝脾肿大的 戈谢病 ;一次磕碰都可能致命的血友病;爬次楼梯比登天还难的 蓝嘴唇...

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