对我国数以万计的罕见病患者而言，“孤儿药”量少价高是他们无法回避的现实。记者近日调查发现，“孤儿药”尴尬处境背后，隐藏着一些有悖于市场导向的现象。

市场咨询公司EvaluateGroup发布的2014年“孤儿药”市场报告显示，2020年“孤儿药”有望占到处方药总销售额的19%，在不包括仿制药份额的前提下，年销售额将达到1760亿美元，年复合增长率接近11%，而常见病药物的年增长仅4%。

“孤儿药”已不再是一个缝隙市场，这也成为世界级制药企业的共识，目前辉瑞、罗氏等均已进入该研发领域。

然而，对国内药企而言，研发“孤儿药”意味着面临研发、生产、销售风险。

跨国药企抢食市场“蛋糕”

从美国上世纪80年代推出全世界首个“孤儿药”法案，到如今FDA公开的“孤儿药”目录收纳的数百种药品，不难看出欧美发达国家对这一特殊领域市场蓝海的支持力度。

据了解，目前已有不少跨国药企巨头，如辉瑞、罗氏、赛诺菲、拜耳、葛兰素史克等涌向“孤儿药”市场，欲抢食这块万亿市场的大“蛋糕”。

有观点认为，与常见病相比，罕见病病患数量虽然相对较少，但“孤儿药”价格高昂。2014年，每名罕见病患者在“孤儿药”上的平均花费约13.78万美元，是其他常见病用药平均费用的6倍。

一位不愿具名的某知名跨国药企人士表示，以血友病为例，患者平均每年需注射100支含有凝血因子8的药物，而单价最低约为每支1000多元，即患者每年需最少支付10多万元的药费，“有时会出现供不应求，甚至断货的情况。”

此外，“专利悬崖”也是跨国药企集体面临的困境，越来越多常见病药物同质化严重、竞争惨烈，“孤儿药”则成为其另辟利润来源的一个不错选择。

在政策扶持和市场空间的双轮驱动下，跨国药企的“孤儿药”之路显得较为平坦。FDA推行的“孤儿药”法案中提及，联邦政府对药企在“孤儿药”的研发经费退税最高可达50%，并且还有相关竞争性联邦经费支持。

成本、技术成“拦路虎”

在调查中记者发现，“孤儿药”市场未来具备高成长性在药企眼中已是共识，其中也包括国内药企。

“这几年，随着社会对罕见病的认识不断提高，市场空间确实大了不少，我们不能否认这个事实。”万全万特制药公司研发部人士表示，但这对大多数药企来说，吸引力还远远不够。

市场增长强劲却难以调动企业的积极性，这似乎像一个伪命题。

“国内药企研发立项大多会尽量避开“孤儿药”。”罕见病发展中心主任黄如方表示，除了政策上的空白外，技术壁垒和成本考量往往会令药企失去研发勇气。

罕见病发展中心提供的资料显示，根据国际先例，开发和上市一个“孤儿药”的成功率在1/5000左右，需要投入的资金和时间成本都较高。

“对新药研发的不重视不仅存在于“孤儿药”领域，这是我国生物制药领域的普遍现象。”海南一家制药企业人士表示，绝大多数跨国药企研发投入比例为年销售收入的15%～20%，我国则大多还停留在5%以下的水平。

药企不愿加大研发投入，一个重要原因是，其研发水平尚无法与跨国药企匹敌。

上述跨国药企业务负责人介绍说，她所在公司生产的治疗血友病的药物主要成分凝血因子8是通过生物提取，纯度较高，且需要250多天的生产周期。“国产的凝血因子8一般是从人体血液中提取，可能含有病毒因子，纯度有限。”

对企业而言，利润永远是其决策的关键考虑。“和常见药相比，“孤儿药”基数小，药企还要担负新设备购入、人员成本、批量生产后的保质期限红线以及与跨国药企直接竞争的风险，药企很难得到实惠。”