Genervon的CEO 温斯顿·科(Winston Ko)不断地煽动那些绝望的ALS患者和他们的家庭向FDA施压,借此希望FDA能给予Genervon一种充满争议的新药(该药物数据来自只有8个患者参加的小型实验)加速审批的资格。除开这些充满同情心的患者计划和引用圣经内容作为启发,这家公司还在charge.org上发起了一次广受关注的请愿活动,并且刀锋直指FDA的官员们。
这次请愿活动的赞助者通过寻求广泛的支持声,迫使FDA加速其药物的审批进程(4月中旬到期)。据多家新闻报道(包括有名的华盛顿邮报),该公司表示今年早些时候已经向FDA申请了加速审批资格(这是一项联邦法律允许的程序)。
事实上还没任何证据表明Genervon向FDA提交了药品申请。如果没有提交过申请,FDA就不可能做出任何回复(接受还是驳回)。以现在的情况来说,FDA由于受到法律的限制,不能就任何有关审批进程的事宜做出评论。
周五,FDA一反常态的做出了一项惊人的决定,要求Genervon公开药物试验数据(许多患者误以为数据已经公开)。FDA的这个要求中还包含了来自于ALS疗法发展研究院主席及首席科学家史蒂夫·佩兰(Steve Perrin)对于由8个患者参加的实验其结果的有效性所表达的严重怀疑。
Genervon已经两次拒绝FierceBiotech有关药物申请情况的询问。在周日晚些时候该公司通过一封长篇电子邮件回复了这些问题,信中重申了公司的立场,并用以下这种敷衍的回答来应对:
“如果你能告诉我们你是从哪些渠道弄到的这些完全相同的问题,Genervon将会很高兴为您做出解答。”
几小时后该公司又发来一封邮件表示他们并不在乎这些问题,并且重申了早在3月就发表过的言论,说他们已经为加速审批提交了一份“正式的申请”。
但是FDA的加速申请资格是没有“正式的申请”这条途径的。
温斯顿·科一再强调其药物的有效性,并且把自然形成的缩氨酸形容成“人体神经系统的主调节器”,这种成分对于数千种的基因都具有神奇的影响,其中就包括ALS,阿兹海默症,帕金森症这类的疾病。
温斯顿·科在一则Youtube视频中宣称:“我们的药之所以有用是因为我们可以控制所有变异,有缺陷或者过度活跃的基因,并使他们重归秩序。”GM6是一种胎儿发育时期所产生的缩氨酸,他宣称,这种成分将会主导神经系统研究的发展方向。并且科说公司在两年前就已经在寻找制药公司合作了。
但后续没有任何有关报道。
在一份去年2月发表的申明中,Genervon表示“通过多年的研究和临床前期实验,证明了这种缩氨酸——GM6,对于神经系统疾病和损伤有着卓越的保护作用甚至恢复功效。”“尽管有着许多创新性的发现和积累了许多有前途的药物开发数据,Genervon还是有意的保持低调以避免来自复杂外部的无端攻击。”
但现实是,在任何的科学论文中都没有关于这种药物的同行评议。
尽管社交网络对Genervon所说的表示了支持。但是一些有名的媒体比如华盛顿邮报,英国卫报和纽约时报都反复重申了自己的观点——这些数据都来自一些独立的故事和一小部分这种药物的拥护者,并且这些数据都没有经过严密的审查。
华盛顿邮报在四月初报道“公司在一次新闻稿中形容早期一项由12位患者参加的试验的结果为‘富有统计意义’,‘非常充分’,‘激动人心’。”“这种充满热情的公告对于一次这样小规模的实验来说是很不寻常的。二月,Genervon做出了一项更大胆的行动:向FDA申请‘加速审批’资格,这个资格可以使有前途并且是针对威胁生命的疾病的药物绕开昂贵的大规模疗效实验直接进入市场”。
在生物科技领域,有关与试验药物充满激情的公告是一种标准化程序,从前期临床动物实验和实验室研究开始,一直囊括了所有阶段的临床试验工作。