两年前,《纽约时报》的一则消息掀起波澜:美国著名影星安吉丽娜·朱莉通过基因检测,得知自己未来罹患乳腺癌和卵巢癌的几率极高,最终选择了乳腺切除术。“朱莉效应”持续发酵并引发全美讨论,预防癌症难道只能一切了之?
在大洋的另一边,位于广州开发区的广州锐博生物科技有限公司(以下简称“锐博生物”)的科学家们给出了让人兴奋的答案:他们完全可以通过技术手段让这种致癌基因“沉默”和“睡眠”,进而开辟一条癌症治疗新路。
这一幕正是广州开发区内生物医药产业“隐形冠军群”崛起的一个例证。以锐博生物的核酸药物、冠昊生物的人工角膜、达安基因的基因测序分子诊断项目为代表的最新发明,正静悄悄地改写中国生物医药产业的既定版图。
这些生物医药企业正成为新一轮创富的“掘金者”。它们隐匿在一般公众的视野之外,在细分领域里苦练内功,悄然成为各自领域里的强者。同时,优势企业持续开展内部裂变式创新和平台开放式创新,描画出一幅独具特色的创新图谱。
夹缝中耕耘出蓝海
2006年,基因沉默技术的发明者克雷格·梅洛获得诺贝尔医学奖,消息传遍中国生物医学界。锐博生物的产品才真正得到市场认可,公司逐步实现盈利,成为国内市场的第一品牌,占全国八成市场份额。
“任凭弱水三千,我只取一瓢饮”。如果说这些“隐形冠军”企业有什么相似特质,没有什么语言比这句古语形容得更贴切。
2004年,基因沉默领域专家、美国麻省大学医学院分子医学系研究室主任、博士生导师张必良博士回到中国创办了锐博生物,围绕基因沉默技术开发各种科研产品和研发核酸药物。
稍有生物学常识的人都知道,生物中心法是指遗传信息从DNA传递给RNA,再从RNA传递给蛋白质,完成遗传信息的转录和翻译的过程。从DNA到蛋白质形成就像“红灯”转“绿灯”,这个过程,需要特定的“信使”来传递信息、指令,而这个“信使”就是“RNA”。
在生物体内,大量信息储存在DNA中,信使RNA起着重要的中介作用。能够像搜索引擎那样搜到致病基因是关键一环。如果发现基因组出现什么问题或将导致某种疾病发生,就可以通过外界一些干预(药物)让“信使”停止传递信息给蛋白质加工厂,直接将致病基因“沉默”掉或者“睡眠”,达到治病效果。
张必良表示,回国时,基因沉默技术在国内市场还属空白,但他坚信这一革命性技术将转化为临床应用,会有广阔的应用前景。
当时,基因沉默试剂盒在国外可以卖到5000美元一套。张必良告诉记者,曾有一批试剂要出口国外,白云国际机场海关物流监控处的工作人员一边拿着装有白色粉末的试管,一边看着手中的报关单,十分疑惑:“这是什么药品,报关单显示出口价格竟高达2000美元。”随后,海关关长特率队到企业走访。了解到这种高科技产品后,关长当即表示这是真正高科技产品,要为企业进出口打开“绿色通道”。
然而,科研成果“上市”之路尤其是药物研发并没有那么一帆风顺。锐博生物副总裁杨瑾文坦言,每一次临床前的试验费用动辄数十上百万元,临床试验费用更高达几千万元,而且还必须经过反复试验。
同时,团队还要面对研发失败的风险,前期投入就像“无底洞”,难以马上产出。国内的“用新”速度跟不上国外的“创新”步伐,也让团队承受着巨大压力。
她回忆道,公司投资人的想法是“产品出来就得立马赚钱,如果还需市场来熟悉产品,实在等不起”,当时心里十分煎熬。前几年几乎走遍全国大专院校和科研院所,宣讲产品、免费赠送。“其实我们也不知道大家会不会认可,但看到基因沉默技术的广阔前景,还是义无反顾地全面投入人力资金进行研发。