这些以及一种癌症的不同亚型与极其罕见的基因疾病完全不同，后者是建立孤儿药项目的最初动机。例如，引起过早老化的儿童早衰症便是一种孤儿病，全世界不到250人受其困扰。“当时，人们根本无法预知肿瘤学会发展成现在这样。”总部位于伦敦、由英国各制药公司组成的生物产业协会会长StevenBates表示。

Cote认为，我们完全可以预见孤儿药或许有一天会占据FDA批准药物的大部分，而且这最终会使该机构的一个主要收入流大大缩减。217万美元的用户费已大幅上升，十年前这一数字仅为57.35万美元，而FDA要依赖这笔费用帮助自身运营。

同时，Bates表示，一些孤儿药过高的费用正引发欧盟保险公司和国家保健体系的担忧。例如，英国国家健康与临床卓越研究所正考虑可能的办法，如设定最高价格或让药品公司设置合理的价格，以减低这些昂贵药物带来的费用。

Rao表示，最终还是需要监管机构重新思考它们的战略。不过，迄今为止，FDA依旧很乐意看到孤儿药项目如此受欢迎。“这些都是长远的顾虑，我们还没到那个程度。在不远的将来，我们能看见的孤儿药当然是越多越好。”