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患者及家属“挟持”FDA颠覆新药审评规则

最近几天FDA的日子很不好过,面临着进退两难的窘况。因为一种治疗罕见病 杜氏肌营养不良症(DMD)的新药Eteplirsen寻求作为创新药上市,但临床试验数据验证微不足道,而患者及家属又闹着游行造势。。。 杜氏肌营养不良症(DMD...

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