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欧盟条件性批准PTC孤儿药Translarna用于杜氏肌营养不良

PTC制药8月4日宣布,药物Translarna(ataluren)获欧盟委员会(EC)有条件批准(conditional approval),用于5岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)非卧床(ambulatory,能走动的)患者的治疗...

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