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自主研发的“抗癌药”缘何“远嫁”美国

我们人体的免疫系统这么发达,可为什么很多人发现癌症时,就已经是中晚期了呢?

原来,是因为肿瘤细胞会过度表达一种叫做IDO的酶。这个全名为吲哚胺23双加氧酶的家伙,是一种免疫耐受体。在抗原的刺激下,因为IDO过度表达,免疫细胞不能被激活,没有反应。肿瘤细胞通过过度表达IDO,逃避免疫系统的监视,令宿主的免疫系统对肿瘤细胞视而不见,所以癌症在早期才会难以被发现。目前在前列腺癌、胰腺癌、乳腺癌、胃癌等多种肿瘤细胞内,都发现了IDO的过度表达。

这是在2000年前后的发现。此前,人们对IDO的关注,多聚集在它与阿尔茨海默症以及神经紊乱之间的关系上。因为IDO的过度表达,会引起“神经毒素”喹啉酸的过度生成,最终导致神经元受损,引起阿尔茨海默症等神经系统疾病。

可见,如果能抑制住IDO的过度表达,将有利于治疗癌症和阿尔茨海默症等疾病。因此,IDO抑制剂是一种潜在的新靶标药物分子。目前世界上还没有IDO抑制剂药物问世,关于IDO抑制剂的研发也非常缓慢。相关研究非常少,全球只有23个项目,其中有一个来自中国,是由复旦大学生命科学学院的杨青教授带领团队开展的。

杨青团队最早在国内建立了IDO抑制剂的筛选方法和体系。在研究经费不多,项目不被大多数人认可的情况下,他们始终坚持在IDO抑制剂研究方面这一“冷门”项目的研究,潜心钻研了十年。2014年下半年,当国际药界对IDO抑制剂展开疯狂角逐时,杨青团队的研究受到了关注。尽管杨青团队研发的IDO抑制剂仍处于临床前研究阶段,却极具潜力,在某些方面,可以和已经进入临床研究的美国Incyte公司研发的IDO抑制剂相媲美。

为了全力推动IDO抑制剂的开发和上市,今年3月,复旦大学将杨青团队所研发的IDO抑制剂的专利技术有偿许可给美国HUYA(沪亚)公司。双方协议,HUYA将向复旦支付一定额度的首付款,以获得该专利化合物除中国大陆、港澳台地区以外的全球独家临床开发和市场销售的权利。若该IDO抑制剂在国外临床试验结果取得优质效果,在欧盟、美国、日本成功上市,年销售额达到不同的目标后,HUYA将向复旦支付累计不超过6500万美元。

消息一出,很快引来争议:我们国家好不容易自主研发出来的“抗癌药”,为什么要卖给美国?难道说,以后我们反而要到国外去进口这个药了吗?现在就卖出了6500万美元的价格,等我们买这个药时,得花什么样的“天价”啊?

为什么接盘的不是中国企业?

IDO抑制剂目前也还不是药,它距离成为新药报批上市,还需很长时间以及巨额科研经费,高校尚无能力承担,而跟国外企业合作,并不妨碍继续跟国内其他企业合作

如上文所述,目前世界上还没有IDO抑制剂药物问世,杨青团队所研发的IDO抑制剂目前也还不是药,只是一种具有成为药物潜力的化合物。它距离成为新药报批上市,还需很长时间以及巨额科研经费。按照国际惯例,通常还需1015年的时间,以及1012亿美元(相当于6578亿人民币)的投入,并且风险极高,成功的概率仅有千分之一甚至万分之一。

根据教育部科学技术司今年510日发布的《2015年高等学校科技统计资料汇编》显示,即使是年度科研经费排名全国第一的清华大学,这个“第一”也不过43.51亿人民币。为校内的一个科研项目就投入六七十亿人民币进行成果转化,即使不考虑其风险,对于国内任意一所高校来说,也几乎都是不可能的。因此,寻求企业合作成为一种必然选择。

为什么不卖给中国的企业呢?

首先,并没有“卖”。实际上,复旦与HUYA的交易形式是专利技术的“有偿许可”,而不是专利权的转让,意味着并不涉及所有权的转移。“以房屋买卖和租赁进行类比,转让相当于卖房,许可相当于租房。”复旦大学科技处成果与知识产权办公室主任张慧君向《新华每日电讯》解释道,“有偿许可就相当于房屋租给租户,但是房屋的产权还是房主的,租户只在满足一定条件下对房屋具有使用权。”

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