本季度第一个进入III期临床试验阶段的药物是BioMarin药业研制的治疗庞皮病（Pompe disease）的BMN-701。庞皮病是一种由于溶酶体酶酸性α葡萄糖苷酶（GAA）缺陷引起的溶酶体功能紊乱，从而导致大量的糖元堆积在肌细胞溶酶体以至细胞不正常死亡。它是一种累积性退化疾病，会影响心肌细胞、横膈膜和骨骼肌肉，从而引起肌肉无力，呼吸困难以及肝脏和心脏肿大。现已知有两种庞皮病，成人发病率为1/57000，而婴儿发病率为1/138000。BMN-701是一种能融合进GAA的重组型人类类胰岛素生长因子2（IGF2）的融合蛋白，主要针对迟发性庞皮病。该药开始是由ZyStor治疗公司利用其独立糖基化溶酶体靶向（Glycosylation Independent Lysosomal Targeting）技术研发的，后于2010年8月BioMarin公司用2200万美元预付款以及随后的9300万美元里程金收购了ZyStor公司，虽然这次收购不包括分成，但也使BMN-701进入了一个监管和商业化的里程碑阶段。

这种药物采用酶替代型治疗方案，能结合甘露糖-6-磷酸受体以便进入溶酶体降解糖元。该药通过了FDA和EMA的孤儿药认证。

在II期临床试验中，受试患者每两星期摄入20mg/kg体重的剂量。参试呼吸肌的功能随后有了很大改善，吸气和呼气气压分别增长了5.1%和11%，而6分钟步行测试也增加了22m。

2014年3月，公司在美国启动了针对迟发型患者的III期临床试验，这些患者以前使用过药物Lumizyme（葡萄糖苷酶）。而该药在欧洲的临床试验也在计划中。

Genzyme公司的Lumizyme是BMN-701的主要竞争对象，它在2006年就已经面市，由于至今还没有替代产品，这种药物一直处于垄断地位。BMN-701临床试验前的研究表明，其与甘露糖-6-磷酸受体的亲和力比Lumizyme大10倍，而达到同样效果Lumizyme则需要5倍剂量。

根据“Cortellis竞争情报”的统计，该药在2019年的全年销售额将达到2.29亿美元。

2007年11月，Regeneron制药和赛诺菲采用Regeneron公司的Veloci Suite技术合作研制人用治疗型抗体，Dupilumab就是其中之一。人类单克隆抗体Dupilumab能中和白细胞介素4受体，使之不能中和IL-4和IL-13。这种抗体可用于治疗特应性皮炎、哮喘和鼻息肉。

2014年2月，在美国、加拿大、澳大利亚、新西兰和欧洲启动了针对鼻息肉患者的III期临床试验。

特应性皮炎是由2型辅助T细胞（Th2）诱发的免疫应答引起的，IL-4和IL-13通过I和II型IL-4受体发出信号，是Th2免疫应答启动和维持的关键细胞因子，而这些IL-4受体有一个α亚基，Dupilumab通过阻断此亚基来调节IL-4和IL-13的信号通路，以此调节Th2的免疫应答。

特应性皮炎的深层次原因并不了解，但有人认为是由基因或环境因素引起的，而且在任何年龄都可发病，尤以婴儿和儿童发病率最高。这种炎症型皮肤病使患者皮肤转为红色，发痒红肿，从而皮肤出现干燥粗糙的斑块、肿胀、起疱以及皮肤开裂。据估计特应性皮炎的全球发病率为1～20%。

据估计，Dupilumab的销量额在2018年将达到1.74亿美元，市场占有率为61%，到2019年的销量额将达到4.08亿美元。

Portola制药公司研制的Andexanet alfa是一种重组型凝血因子Xa衍生物，能作为凝血因子Xa抑制剂的通用解毒剂，治疗患者大出血后服用抗凝剂导致的流血不止，或者用于外科急救手术。2014年3月公司已启动了该药的III期临床试验，预计2014年第四季度就可得到初步结果。

在临床试验中，通过对抗凝血因子Xa生物标志的检测，发现Andexanet alfa是唯一一个凝血因子Xa抑制剂这类抗凝剂的逆转药物。2013年11月该药被FDA认定为突破性治疗药物，并进入了快速审批通道。

这种药物是凝血因子Xa的诱饵，能在血液中靶向结合，隔离那些直接或间接的凝血因子Xa抑制剂，结合后那些抑制剂便无法阻断真正的凝血因子Xa，使机体恢复正常的凝血过程。

Portola公司与多家公司合作，评估这种药剂对其他特殊药物的解毒功能。2012年