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基因疗法有望治疗因HBB基因突变导致的多项血液疾病

镰刀细胞贫血症(sickle cell anemia)和 -地中海贫血( -thalassemia)都是由于编码成人血红蛋白 亚基的HBB基因上出现突变而导致的遗传性贫血症。这些疾病患者可能终生需要接受输血或者其它疗法的治疗...

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