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FDA 授予亨廷顿舞蹈病治疗药物 IONIS-HTTRx 孤儿药资格
     添加时间:2016-01-19    原文发表:2016-01-19    人气:2

美国 FDA 授予 IONIS-HTTRx 用于亨廷顿舞蹈病治疗孤儿药资格。IONIS-HTTRx 是一种 Gen. 2.0+ 反义药物。它是第一款进入临床开发、旨在通过降低相关蛋白产生而直接以疾病病因为目标的药物。在亨廷顿舞蹈病中，为 HTT...

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