创新药物市场竞争激烈
2013年获得以突破性治疗药物资格批准的创新药物，大约1/3是用于治疗癌症。其重要警告是，这种商业成功将使少量企业受益。
去年虽然批准了不到1/3的创新药物，但据预测，这批新药合并后的5年销售额可能是2012年批准新药的10倍，因为有7款潜在“重磅炸弹”级候选药物将向市场投放。
此外，去年批准的两款预期会产生最高年销售峰值的产品（Sovaldi和Tecfidera），是由大型生物技术公司开发和上市，而不是大型制药公司。这两款药物均可能会产生超过50亿美元的销售峰值。有分析人士暗示，丙型肝炎治疗药物Sovaldi产生的销售峰值可能是这个数字的两倍。
但是，由于药品价格太高，也使得患者难以承受。例如，Sovaldi每片售价1000美元，一个疗程需花费8.4万美元；Imbruvica每片售价90美元，一年的治疗花费高达13万美元。而任何国家的医保也不会为之买单。特别是WHO提倡使用低价的仿制药，在某些国家不认可专利保护的情况下，这类创新药物未必会带来“重磅炸弹”的效益。
另外，各大公司为开发新药投入巨资，是否都能获得最大效益，也值得企业思考。
有分析人士认为，过于集中某类药物的研发可能会降低投资的回报，也会增大品种的竞争。有数据表明，在2010~2013年间，每个新药的预期平均销售每年下降43%，每个新药与其平均销售额由2010年的25亿美元降到2013年只有4.66亿美元的地步。2010年的新药回报率为10.5%，2012年则降低到7.2%，2013年甚至降至4.8%。
这一变化不仅与投入成本越来越高以及企业转向同类仿制药开发有关，也与各国医保资金压缩和市场竞争激烈有关。
大公司贡献突出，小公司功不可没
《福布斯》某文章中指出，一些大公司，2012年缺乏创新药物的批准，这种趋势在2013年持续上演。从新产品上市来看，这些公司“复苏”仍是一个长期的过程。
尽管2013年获批最多的来自生物技术领域，但被批准的创新药物中大约有50%是由大型制药公司许可或开发的（2012年这一数字为35%，2004~2012年平均值在25%~40%）。
2013年批准的27个药物中，仅有8个药物是由注册它们的公司开发，并且是大型制药公司，14款药物中只有3款药物属公司内部开发，其他的则是由小公司研发或在不同研发阶段对公司介入所开发的。
统计将继续重点关注大型制药企业如何花费它们巨额的研发预算。这一结果反映出在肯定大公司贡献突出时，小公司的贡献也是不可无视、功不可没的。
新型作用机制药物的发现以及新型药物的上市，让世界药物市场竞争更加激烈。
近年来，糖尿病新药研发主要是对新作用机制的角逐，当二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂还未有降温之时，钠—葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂就开始粉墨登场。
2013年年初，经过数年来的反复审查和驳回，武田制药的DPP-4抑制剂Nesina（苯磺酸阿格列汀）最终获得FDA批准上市。已获得FDA批准的同类药物还有西他列汀、沙格列汀、利拉利汀，另外维格列汀也已在欧洲上市。Nesina的加入，让DPP-4抑制剂药物市场竞争更加激烈。
Kadcyla和Gazyva的批准与上市被视为重要里程碑，在2013年，葛兰素史克相比其他制药企业获得了更多的创新药物，同时强生与拜耳也在继续向市场输送新药，从而继续保持过去几年来的发展势头。因为罗氏在寻求增强其现有癌症治疗药物的产品组合，以生物相似药开发商的准入门槛做法似乎在2014年及以后还会继续。
临床试验监管趋严
2013年，一些备受期待的潜在重磅药临床试验遭遇Ⅲ期临床失败，使创新药物含金量下滑，给药厂带来巨大损失。
回顾1966~2010年间的315起安慰剂对照的多种疾病的新药临床试验结果发现，1970年，新药比安慰剂的疗效高4.5倍，1980年降至4倍，1990年再降至2倍，2010年试验显示新药只比安慰剂优36%。
从新药研发过程和临床试验标准的提高分析，其下滑的原因也可能与临床病例选择、数据采集分析质量改善有关，也可能与新药靶点过于单一有关。