OrphanDrug的概念最初来自欧美医药产业，被直译为中文就是孤儿药。孤儿药是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这个直译倒也颇为贴切。

罕见病是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。例如，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病；日本规定，罕见病为患病人数少于5万(或发病人口比例小于1/2500)的疾病，台湾地区则以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准。在我国，罕见病被定义为患病率低于1/50万的疾病。

 “渐冻症”这一罕见病在今夏随着冰桶挑战在社交网络上的病毒式传播而广为人知，更多的罕见病也逐渐为人们所了解。据统计，全球目前存在6000~8000种罕见病，约占人类已知疾病种类的10%。

根据全球领先的医疗健康领域行业及市场调研公司EvaluatePharma近期发布的数据估计，到2020年，全球孤儿药市场价值或将达到1760亿美元，接近处方药销售总额的19%。

以下是EvaluatePharma对2000年-2020年全世界的孤儿药销售额及所占处方药市场份额的分析预测：

 

全球的孤儿药销售额及所占处方药市场份额的分析预测(2000-2020年)

 

百时美施贵宝异军突起年销售额111亿美元超越诺华

EvaluatePharma对2020年20大孤儿药企业做出的预测：百时美施贵宝(Bristol-MyersSquibb)受益于癌症免疫治疗药物Opdivo的迅猛增长预期，到2020年可以超越诺华(Novartis)成为最大的孤儿药公司。届时，BMS的孤儿药销售额将会达111亿美元，其中60亿美元将来自于Opdivo。

 

EvaluatePharma预测2020年全球20大孤儿药企业

 

1. Bristol-MyersSquibb (百时美施贵宝)

2013年孤儿药销售额：23亿美元预计2020年孤儿药销售额：111亿美元

2. Novartis(诺华)

2013年孤儿药销售额：113亿美元预计2020年孤儿药销售额：105亿美元

3. Celgene(新基医药)

2013年孤儿药销售额：57亿美元预计2020年孤儿药销售额：104亿美元

4. Roche(罗氏)

2013年孤儿药销售额：95亿美元预计2020年孤儿药销售额：99亿美元

5. Pfizer(辉瑞)

2013年孤儿药销售额：53亿美元预计2020年孤儿药销售额：94亿美元

6. AlexionPharmaceuticals(亚力兄制药)

2013年孤儿药销售额：16亿美元预计2020年孤儿药销售额：63亿美元

7. Sanofi(赛诺菲)

2013年孤儿药销售额：33亿美元预计2020年孤儿药销售额：57亿美元

8. VertexPharmaceuticals(顶点制药)

2013年孤儿药销售额：4亿美元预计2020年孤儿药销售额：55亿美元

9.GlaxoSmithKline(葛兰素史克)

2013年孤儿药销售额：19亿美元预计2020年孤儿药销售额：51亿美元

10. Merck &Co(默克)

2013年孤儿药销售额：13亿美元预计2020年孤儿药销售额：45亿美元

11. Johnson &Johnson(强生)

2013年孤儿药销售额：21亿美元预计2020年孤儿药销售额：42亿美元

12. BaxterInternational(百特)

2013年孤儿药销售额：33亿美元预计2020年孤儿药销售额：40亿美元

13. Novo Nordisk(诺和诺德)

2013年孤儿药销售额：27亿美元预计2020年孤儿药销售额：39亿美元

14. Bayer(拜耳)

2013年孤儿药销售额：42亿美元预计2020年孤儿药销售额：38亿美元

15. Eli Lilly(礼来)

2013年孤儿药销售额：30亿美元预计2020年孤儿药销售额：37亿美元

16. Pharmacyclics(环系药物)

2013年孤儿药销售额：–预计2020年孤儿药销售额：36亿美元

17. Shire(夏尔生物)

2013年孤儿药销售额：18亿美元预计2020年孤儿药销售额：35亿美元

18. Actelion(爱泰隆)

2013年孤儿药销售额：19亿美元预计2020年孤儿药销售额：