9月23日，NOXXON制药宣布其Olaptesed pegol(NOX-A12)获得美国FDA孤儿药资格，这款药物结合放疗用于恶性胶质瘤治疗。

恶性胶质瘤是一种常见并且最具侵袭性的原发性恶性脑瘤，其结局较差，生存期较短。标准治疗包括化疗、放疗及手术，但由于肿瘤细胞的抵抗性，这种病治疗起来非常困难，从而使初始治疗后疾病复发及传统方法损伤大脑的风险变得不可必免。

Olaptesed pegol是一种聚乙二醇镜像(L-)寡核苷酸，它可键合及中和趋化因子CXCL12/SDF-1，阻止与其受体CXCR4和CXCR7相互作用。CXCL12/CXCR4/CXCR7通路通过控制癌细胞生存、增殖及转移来直接影响肿瘤的进程，并且通过血管生成及免疫细胞补充还有间接效果。

CXCL12与Olaptesed pegol的中和导致肿瘤对化疗及放疗效果的敏感性增加。在Olaptesed pegol治疗中，通过抑制CXCL12复原骨髓干细胞驱动的肿瘤修补机制，使抗癌效果得到进一步增强。在恶性胶质瘤动物模型中，Olaptesed pegol治疗导致放疗抗癌活性明显增强。

目前，Olaptesed pegol正处于两种血液肿瘤多发性骨髓瘤(MM)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)的2a试验中。FDA的孤儿药资格将支持NOXXON对Olaptesed pegol用于恶性胶质瘤的进一步开发。

NOXXON制药首席医疗官Baumann博士称：“FDA在美国授予Olaptesed pegol孤儿药资格对NOXXON来说是一个重要的监管里程碑。结合我们正在进行的多发性骨髓瘤和慢性淋巴细胞白血病2a试验的中期结果，临床前的恶性胶质瘤结果进一步支持Olaptesed pegol广泛治疗的可能性。”