罕见病我们大家可能听说过，按比列来讲，其实罕见病并不罕见，约有5%到10%的人有某种形式的罕见病。罕见病用药是一个广阔的市场，需要制药企业深掘。

全世界目前已经确诊的大概有7000多种，这个数字还在增加。大多数的罕见病（约80%）是遗传性的疾病。

此外，对于罕见病，全世界没有一个统一的患病人数的规定。比如说在美国，发病人数在20万以下的病种都称之为罕见病，这是全世界定义罕见病人数最多的国家。日本和欧洲也都有相应的规定，但是稍微比美国少一些。比如说日本每万人大概是4个人，在欧洲是每万人5个人。中国目前没有一个的定义。

孤儿药其实是从英文里直译过来的，orphandrug。孤儿药这个词也许对于中国人来讲不是特别的合适，也许用“罕见病用药”更加贴切，大家可能理解会更加清楚。

到目前为止，美国已经上市了大概500多种孤儿药，其中生物药的比例大概是60%。年销售额也相当的惊人，超过了400亿美元。年增长率也是非常高，达到25%左右。全球罕见病用药的销售，每年上升的幅度也是在两位数以上。到2020年也会达到1700多亿美金的水平。

我们先看一下美国孤儿药的历史。美国在1983年公布了“孤儿药法案”。在这之前，美国的孤儿药研发也是举步艰难。从1973年到1983年十年的时间，只有10个孤儿药上市。在1983年的“孤儿药法案”颁布之后，从1983年到2015年有了将近500个孤儿药上市。所以可以看出立法对于孤儿药的研发有多么的重要。

对于孤儿药大家可能也有知道一些了。举几个例子，像戈谢病、DMD，地中海贫血在中国来讲是病人比较多的病种了，其实有很多的罕见病患者家属经常跟我们取得联系，看看哪里有这样的药物能够治疗这样的病。包括A型的血友病、高血氏病、庞贝氏病等。大家知道的比较多的像侏儒症也是罕见病的一种。所以在我们身边大家是可以看到这样的病患，尤其是儿童，更加多。

大家往往说孤儿药市场的价值不高，我在这边要做一个纠正。在中国，不仅仅是孤儿药，其实我们的创新药跟国外市场比价值也并不高。

我们现在反观一下，在国外的罕见病用药交易情况。从2014年8月份以来，18综交易中有9综交易都涉及到治疗罕见病的药物。2015年有几个比较引人注目的罕见病用药的交易，美国的一个药厂用了10亿美金收购了另外一个有罕见病药物的公司。另外一个大家也许会知道的，就是Alexion，在2015年用了84亿美金收购了美国的一家生物制药公司，那家公司就有一款孤儿药。而且目前很多国外大的药厂，对孤儿药都有布局。

像我曾经供职的诺华，它的孤儿药开发是比较成功的。其他的药厂也就是纷纷效仿诺华，在孤儿药研发里面都有很多的布局。

我可以举一个关于孤儿药的例子，就是诺华的格列卫。当年诺华开发这个药物的时候，总共的病人数才不到一万人。这个药的开发的速度也是很快的。而且它上市以后在很短的时间内就显示了很好的疗效。该药物可以让病人五年以上不复发，在临床角度来讲此类白血病已经可以治愈了。

这样的一种原来是治疗白血病的药物，最后变成了一个慢性病的药物。后来又开发了更多的临床适应症，因此这个药在去年的年销售额已经接近50亿美元了。

我讲了这些例子，足以说明孤儿药不仅仅有社会价值，也有很大的商业价值。国外的药厂其实有很多的布局都是从孤儿药进行突破，然后再扩大适应症到其他的治疗领域上面。

中国可能在孤儿药研发和新药研发上面是比较落后的。在新的适应症的开发和其他方面经验不是特别的足。所以在孤儿药开发上面，假如说不具备这些条件的话，确实是很难再开发出它新的用途。

拿国外的例子来看，孤儿药不仅可以缩短上巿时间，另外它的上市成功率也比较高，通过对过去十多年的新药上市统计，孤儿药的开发的成功率远远高于一般的药物，大概是一般药物的三倍以上。

从2012年到2015年，国际新药研发的成功率有了大幅度的提高。当然这个提高有各种各样的原因，包括