在大多数人的眼中，“孤儿药”（罕见病用药）的开发像是殉道者，与罕见病治疗的渴求相伴相生，携手走过医药无助的荆棘路，只为能于黑暗中闪耀出一米明朗的阳光。     

在目前世界上已经确认的5000多种罕见病中，绝大部分仍属无药可治，剩下来有药可治的那一小部分被称作“孤儿药”的，价钱却非常昂贵，一般难以承受巨大经济压力的家庭需要通过罕见病救助计划慈善赠药项目来获得免费药物。     

对“孤儿药”来说，叫好不叫座的现实，与尚未列入国家采购范畴的立法空白，仍未能如基药一样获得业界的普遍重视。     

在治疗常见病、多发病和重大疾病的药物更容易获得研发者青睐，而罕见病药物由于市场边缘化和开发成本较高的现实情况下，显而易见的利润与市场因素，使国内药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物研发，而选择忽视用于治疗罕见病的“孤儿药”的开发。更毋庸说国内制药企业在对“孤儿药”的引进与生产方面，愈显无人问津。     

尽管我国已经在许多药物政策中包含了一些对罕见病用药开发的鼓励措施，但目前尚未制订罕见病管理和罕见病药物管理制度，许多文件仍未有具体细则出台。特别是在对研发经费的补助、帮助药品申请者按要求进行研究设计、税额减免等措施上仍未到位。     

与之相较的是，目前发达国家在罕见病用药管理制度上采取的都是经济杠杆等各种优惠政策，运用强大的国家经济实力保障鼓励“孤儿药”的研发与生产。如美国根据《罕见病药品法》，使罕见病药物通过研究经费补助、药品申请协议书帮助和税额减免获得了长足的发展，更令美国成为目前罕见病药物的主要出口国；日韩等国也通过立法的方式确立了罕见病药物生产激励机制；法国是全球第一个制订罕见病计划的欧洲国家，前总统萨科齐在第一个罕见病计划的基础上，制订了新的罕见病计划，并于2010年生效。     

在业界对比发达国家针对罕见病用药立法成效的影响下，国内医药行业专家纷纷呼吁对罕见病防治及药物可及性立法，并明确相应的罕见疾病的预防、筛检和研究等相关费用的财政补充。     

尽管政策的风向已经开始转向“孤儿药”开发领域，却仍未能撩动企业踏上开发和生产此类药物的神经，其中最重要的阻碍，莫过于无法回避的高开发投入与低经济收益的强烈对比。因此，相较国内药企对“孤儿药”的麻木，外企“孤儿药”长驱直入且一直独占市场的行为，造成了罕见用药选择愈发窘迫，患者只能选择昂贵的进口药甚至无药可用。