今年12月，FDA超快速批准Blincyto用于费城染色体阴性(Ph-)前体B细胞急性淋巴细胞白血病的治疗，该药也成为了FDA批准的全球首个抗CD19药物。BiTE抗体技术代表了一种创新的免疫治疗方法，能够在很低浓度下起作用，安进于2012年耗资12亿美元收购Micromet公司后获得了BiTE技术。目前，安进正在广泛的难治性肿瘤类型中，探索BiTE创新疗法的潜力。此前，FDA和EMA均已授予blinatumomab治疗多种类型血液癌症的孤儿药地位及突破性疗法认定，包括急性淋巴细胞白血病(ALL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、毛细胞白血病(HCL)、幼淋巴细胞白血病(PLL)和惰性B细胞淋巴瘤、套细胞白血病(MCL)。

除了上述已获批的创新药物，2014年医药研发领域最值得关注的热点还包括：PD-1/PD-L1肿瘤免疫疗法、PCSK9抑制剂类降脂新药、CAR-T免疫细胞疗法、心衰药LCZ696、埃博拉疫苗等。

PCSK9抑制剂：

后立普妥时代，PCSK9抑制剂浮起。谈到降脂，就不得不提辉瑞(Pfizer)立普妥(Lipitor)，该药堪称“药王”，上市15年销售突破1000亿美元，创造了全球药品销售的超级神话。然而，该药自2011年底遭遇专利悬崖，市场份额迅速被仿制药瓜分。之后，业界掀起了新一类降脂药物PCSK9抑制剂研发狂潮，目前竞争已趋白热化。

PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)，该类药物被视为自他汀类药物(如立普妥和Zocor)之后，在对抗心脏疾病研发领域中所取得的最大进步。在这一轮PCSK9抑制剂研发热潮中，安进的AMG145、赛诺菲及合作伙伴Regeneron的alirocumab处于领先地位，辉瑞、诺华、罗氏则正在努力追赶。

业界预测，赛诺菲和Regeneron合作开发的alirocumab很可能成为撬开市场的首个PCSK9抑制剂，其次是安进的evolocumab和辉瑞的bococizumab，这3个药物各自的年销售峰值预计都将达到30亿美元。

CAR-T领域：诺华vs Juno

嵌合抗原受体-T细胞(CAR-T)疗法代表着当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术，在相关临床试验中取得了巨大的成功，已成为药品研发最热门的领域之一，也是投资合作的大热点。目前，在CAR-T领域，诺华处于领先地位，其管线中有开发用于白血病、淋巴瘤、间皮瘤和胰腺癌的产品。今年7月，CAR-T免疫疗法CTL019收获FDA突破性疗法认定。根据近日在美国血液学会年会(ASH2014)上公布的数据，CTL019治疗儿科复发/难治急性淋巴细胞白血病(ALL)的缓解率高达92%(n=36/39)。

目前，CAR-T领域竞争非常激烈，该领域诺华的强劲对手是生物技术新贵Juno，该公司不到一年连续推出3款CAR-T疗法，已迅速成长为肿瘤免疫学领域的领导者，其中JCAR015获得了FDA的突破性疗法认定。该领域其他跟进者包括凯特药业(KitePharma)、基因治疗先驱蓝鸟生物(Bluebirdbio)、生物技术巨头新基(Celgene)。今年6月，辉瑞与Cellectis签署高达29亿美元协议宣布进入CAR-T领域，蓝鸟生物7月收购Pregenen意在进一步奠定CAR-T领域地位。而强生(JNJ)在11月与Transposagen签署3亿美元合作，也宣布进军CAR-T领域。

心衰药LCZ696：

LCZ696是诺华开发的一种万众瞩目的心衰药物，该药被认为是过去10年中心脏病学领域最重要的进展之一，在相关临床试验中取得了巨大成功，疗效超越临床标准药物依那普利，不仅显著降低了心血管疾病死亡率并显著提高患者生活质量，同时表现出了更高的安全性。LCZ696的临床表现如此突出，业界预测，该药必将成为超级重磅明星，销售峰值将突破60亿美元，同时未来数年该药将无对手。

今年11月，欧盟监管机构授予LCZ696评估资格，使该药成为欧盟药品监管历史上首个斩获加速评估资格的心血管药物。在此之前，欧盟的加速评估资格从未授予心血管领域。