FDA药品评价和研究中心（CDER）在2013年里批准了27个新分子实体（NME）和生物制品许可申请（BLA）[不包括FDA生物制品评价与研究中心（CBER）批准的疫苗、血液制品等产品]。虽然2013年FDA批准新药不如2012年（39个），但不论是新药的突破性，还是技术的创新性，2013年都取得了极大的进展。

[癌症]

罗氏和GSK是最大赢家

癌症药物一直都是制药公司关注的重点领域，从2013年获得批准的药物来看，共有7个癌症新药获得批准。罗氏和葛兰素史克无疑是该领域最大的赢家，分别有2个抗肿瘤新药获得批准。值得一提的是，获得FDA“突破性新药”资格的两个癌症药物也于年底前搭上顺风车获准上市。

塞尔基因的Pomalyst（泊马度胺）于2013年2月获得批准，该药是继来那度胺和沙利度胺之后第三个度胺类药物。多发性骨髓瘤治疗需要“度身定制”，以满足各别患者的需要，Pomalyst的获准为其它药物治疗无效的多发性骨髓瘤患者提供了新的选择。

同样在去年2月，基因泰克（罗氏）的Kadcyla（Ado-Trastuzumab Emtansine，又称T-DM1），是继Adcetris（brentuximab vedotin）之后第二个被FDA批准上市的新一代抗体偶联药物（ADC），用于治疗晚期HER2阳性乳腺癌。

5月29日同一天，葛兰素史克有同一适应症的两只药物获得批准：Mekinist（二甲基亚砜曲美替尼）和Tafinlar（甲磺酸达拉菲尼）。皮肤黑色素瘤约一半有BRAF基因突变。而且Tafinlar和Mekinist获准作为单独用药，而不是组合治疗。

勃林格殷格翰的Gilotrif（双马来酸阿法替尼）于7月份获得批准，是EGFR（ErbB1）、HER2（ErbB2）不可逆共价抑制剂，继吉非替尼、厄洛替尼、拉帕替尼后FDA批准的第4个EGFR抑制剂。

11月，罗氏的Gazyva（Obinutuzumab）获得批准。这是首款以“突破性新药”资格获得FDA批准的药物。FDA也授予了Gazyva优先审评资格，因为该药证实其对严重病症的治疗，在安全性和有效性上有可能带来明显的改善，且由于该药也可用于治疗一种罕见疾病，从而获得FDA授予的“孤儿药”资格。

Pharmacyclics公司和强生合作研发的靶向抗癌新药Imbruvica（依鲁替尼）也于11月获得批准上市，是一种布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。Imbruvica是获得批准的第二只“突破性新药”认定药物。

[糖尿病]

追逐新作用机制

近年来，糖尿病新药研发主要是对新作用机制的角逐，当二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂还未有降温之时，钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂就已开始粉墨登场。

2013年年初，经过数年来的反复审查和驳回，武田制药的DPP-4抑制剂Nesina（苯磺酸阿格列汀）最终获得FDA批准上市。已获得FDA批准的同类药物还有西他列汀、沙格列汀、利拉利汀，另外维格列汀也已在欧洲上市。Nesina的加入，让DPP-4抑制剂药物市场竞争更加激烈。

不过糖尿病领域最值得关注的事件是3月份杨森制药的Invokana（卡格列净）获得FDA批准上市。Invokana是FDA批准的首只SGLT2抑制剂，用于治疗成年患者的2型糖尿病。同类作用机制的药物——阿斯利康及施贵宝的Forxiga（达格列净）尽管在欧洲已经获准上市，但迟迟却得到不到FDA的许可。

[感染性疾病]

艾滋病新药获批一个

2013年批准新药最受关注的领域之一就是丙型肝炎，该领域同样批准了2个新药。另外，作为去年来关注的热点领域之一，艾滋病新药也获批准一只。

11月，杨森的NS3/4A蛋白酶抑制剂Olysio（Simeprevir）获得批准，联合聚乙二醇干扰素和利巴韦林用于基因型1慢性丙型肝炎成人患者代偿性肝脏疾病（包括肝硬化）的治疗。早在9月份，Olysio已经获日本劳动卫生福利部（MHLW）批准上市。

 两周之后，吉利德的核苷类NS5B聚合酶抑制剂Sovaldi（Sofosbuvir）也获得FDA批准上市。Sovaldi是首个获批可用于丙型肝炎全口服治疗方案的药物，在用于特定基因型慢性丙型肝炎治疗时，可消除对传统注射药物干扰素（