CAR-T 疗法的核心机制是通过特异性地识别肿瘤相关抗原，使效应 T 细胞的靶向性、杀伤活性和持久性较常规应用的免疫细胞大幅提高，从而打破宿主免疫耐受状态，克服免疫逃逸，最终杀灭肿瘤细胞。CAR-T 疗法与传统新药研发相比具有以下特点：

第一，CAR-T 疗法技术属性极强，可复制性强。

对于新药研发刚刚起步的中国，存在弯道超车的可能。目前国内开展的 CAR-T 临床试验数量已经多达 23 项，仅次于美国，这也是中国首次在新药研发领域走到国际前列。

第二，CAR-T 是一种非常个性化的疗法，产品的供应方式和传统药物有着根本性的区别。

因此，实现 CAR-T 产品的标准化，做到药效和风险可控是首要任务。未来市场必定属于能够将 CAR-T 细胞特异化，治疗流程标准化的企业。当下进行粗放式开发的医院或企业未来必定会被淘汰。

第三，CAR-T 疗法的研发耗时较短，第一例疗法一旦获批上市，后续公司会快速跟进。

自 2012 年 4 月 EmilyWhitehead 接受 Carl June 团队的 T 细胞回输算起，不到 4 年的时间里，诺华率先完成了多项临床试验，CTL019 预计 2017 年可获批。也就是说 CAR-T 这种划时代的疗法仅需 5 年即可正式上市。可以推测，后续 CAR-T 疗法企业的研发进度也会相对较快。

今天，我们将从监管政策、市场预测以及研发格局等多个角度细致剖析 CAR-T 疗法的现状。

技术领先监管，凸显政策改善空间

美国将医学干预药物分为三大类：小分子药物、大分子药物和细胞药物（以细胞做基础的治疗性分子，即细胞治疗），也就是说，美国把细胞治疗看作是与小分子药物、大分子药物鼎立的治疗手段，但是细胞药物是一种「活的」成分，它的监管模式、推广和传统药物不同，监管较为困难，导致形成了一种「技术领先、监管落后」的局面。无论欧美还是中国，一方面希望能够进行免疫细胞的研究，一方面又对细胞疗法的临床以及上市持有相对谨慎的态度。这种「既鼓励又严管」的态度从干细胞药物研发的政策上也可见一斑。

客观上，这种监管落后于技术的现状给了中小公司高速发展的机会。小型生物医药企业研发项目少、效率高、政策成本低，能够更快速推动细胞治疗技术，这也是美国的 VC/PE 纷纷介入到中小生物医药公司的商业背景。在监管缺位的情况下，国内一些小型生物科技公司和医院进行收费合作，将 CAR-T 作为临床应用，通过医院内部审批、签订免责协议等方式应用于癌症晚期患者。这样的灰色地带使得公司和医院获得了收益，客观上也一定程度造福了部分患者，但是其中存在着巨大的医疗风险和道德风险。

2009 年 5 月 22 日，卫生部颁布了《医疗技术临床应用管理办法》以及《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》将免疫细胞治疗技术纳入可以进入临床研究和临床应用的第三类医疗技术。然而后续的《自体免疫细胞治疗技术管理规范》仅出台了征求意见稿，正式稿迟迟未见出台。

2015 年 6 月 29 日，卫计委废止了 2009 年 5 月 22 日发布的《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》。明确了禁止临床应用和限制临床应用的医疗技术确定原则，将限制临床应用的医疗技术作为管理重点，医疗机构开展《限制临床应用的医疗技术（2015 版）》在列医疗技术临床应用进行备案管理。

值得注意的是，「自体免疫细胞（T 细胞、NK 细胞）治疗技术」和「细胞移植治疗技术（干细胞除外）」仍属于允许临床应用的医疗技术。类比干细胞管理政策。今年以来卫计委推出了《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，对国内干细胞临床研究进行了从严管理，干细胞研究必须阳光化、规范化。我们认为，未来卫计委也会推出类似的规范化政策以针对当下如火如荼遍地开花的免疫细胞治疗。长远来看，从严的政策是利好，药品或者医疗技术只有在严格监管下才能真正成为标准化疗法。

CAR-T 潜在市场预测

美国各大分析机构预测，基于 CAR-T 疗法的肿瘤治疗市场空间可能达到 350 亿~1000 亿美元。由于 CAR-T 疗法单价（每人约 30 万美元~45 万美元，治疗过程 14 天~21 天）远高于常规疗法，而且未来可能覆盖的适应症较多，因此 CAR-T 疗法市场潜力巨大。美国机构给出了 1000 亿美元的市场空间，国内市场乐观估计的话可能达到 1000 亿人民币。