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首个人类试验发现基因疗法治疗庞贝氏症中肺功能障碍是安全的
     添加时间:2018-04-06    原文发表:2018-04-06    人气:6

近日来自佛罗里达大学健康系统（Universityof Florida Health）的研究者们发现，一种治疗早发型庞贝氏症（Pompe disease）呼吸问题的基因疗法在首个人体试验中被证明是安全的。这种遗传病会造成一种复合糖在细胞内积聚，导致肌肉和神经细胞功能异常...

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