近年来，非小细胞肺癌（NSCLC）靶向治疗迅猛发展，而小细胞肺癌（SCLC）的治疗进展一直令人失望。SCLC的5年生存率为6%左右（在广泛期＜3%），而相比之下，非小细胞肺癌的5年生存为21%左右。也许最明显的进展是70年代以来在一些地区，SCLC的发病率下降，例如在北美发病率从17%跌到现在的13%，部分归因于卷烟生产和消费的变化。然而SCLC仍然需要支付一笔较大的费用，估计在全球范围每年有超过20万新增的案例，和在确诊后的1至2年内死亡率高达90%。

SCLC的标准全身治疗方案在几十年里尚未发生改变，虽然新的药物已经被开发作为替代品。依托泊苷-铂类药物（EP）仍然是局限期（1-3阶段，三分之一的病例）和广泛期（ES）以及疾病（第4阶段，三分之二的病例）标准的治疗方案。在ES-SCLC阶段，伊立替康-铂类药物（IP）是公认的替代方案，也是日本的标准治疗方案。

多数研究表明，在对标准治疗有效果的患者中进行预防性全脑照射会提高生存率，以及最近的一份报告表明，在对标准治疗有效果的患者中进行胸部放射治疗也可以延长生存期。在进展期，二线治疗方案会产生20%到30%的反应率，在临床试验中有6至8个月的中位生存期。环磷酰胺、阿霉素、长春新碱（CAV）、托泊替康以及柔比星都是潜在二线治疗方案的选择。

医学史普遍认为，SCLC被认为是一种有多种共存基因异常情况，但表型统一的疾病。因此，相比起NSCLC而言，在SCLC中识别特异的癌基因成瘾性被认为是一项关键的挑战。TP53和RB1的广泛失活、MYC的扩大效应、多种蛋白质（包括VEGF、表皮生长因子受体和KIT）的高度表达得到了很好的描述。进一步的基因排序使我们识别出低频段额外的畸变，以及一些SCLC独有的畸变和部分在鳞状细胞肿瘤和腺癌中发现的畸变。这包含了PTEN突变；FGFR1，SOX2和EGFR扩大化反应；一个新颖的RLF-MYC1融合体；组蛋白基因修饰改变（KRAS，BRAF，MET，FGFR2，JAK3，PIK3CA）等。我们应该继续认为SCLC是一个单一的实体，或是我们已经做好准备将其分割并逐一解决？

SCLC的药物发展面临很大的挑战——研发过程受阻会引致资金和研究热情的缺失，而且疾病快速的进展过程会让极少的病人能符合条件参与临床试验。当前有将近100种针对肺癌的药物正处于发展阶段，但只有很少的一部分与SCLC有关。这其中包含了免疫系统反制点抑制剂、极光激酶抑制剂、癌症疫苗、替莫唑胺维持治疗和VEGF/VEGFR抑制剂。研究联盟成功完成了一个有挑战的II期试验，向我们揭示了一个关于舒尼替尼治疗益处的明确信号。他们应该继续进行下一项更大型的研究吗？基于II期试验阳性结果，进行III期试验成功的几率估计为28%。舒尼替尼将会成为SCLC治疗的下一个飞跃还只是另一条死胡同？只有一种方法去发现。