2015年ASCO年会将于5月29日--6月2日在美国芝加哥召开，5月30日公布了PERSIST-11的研究结果，这项研究比较了pacritinib和最佳有效疗法治疗骨髓纤维化的疗效。

PERSIST-11研究骨髓纤维化患者的结果显示，pacritinib比最佳有效疗法（BAT）——包括一系列标签外疗法更加有效。治疗24周时，pacritinib组有19.1%的患者发生脾脏收缩，而BAT组只有4.7%。

骨髓纤维化是一种罕见血液癌症，常见脾肿大，虚弱症状。Pacritinib改善了一系列的额外症状，而且消除了四分之一患者输血的需求，这些患者由于血细胞计数低而一直依赖于输血。

这一试验性疗法还有益于血小板计数非常低的亚组患者，而FDA并不存在治疗这些患者的疗法。

这项研究的主要作者RubenA. Mesa博士说：“骨髓纤维化患者的很多临床需求还未达到。目前FDA只批准了一种治疗这种疾病的药物，而且这一药物对血小板计数低的患者不安全。我们需要在临床试验中检测pacritinib是否是安全有效的，甚至是对于严重血细胞计数低的患者是否安全有效。”

美国大约有20,000名患者患有骨髓纤维化。当骨髓未产生足够正常血细胞时会发生这种疾病。结果，脾吸收血细胞产品，变得肿大。患者还会经常感到疲劳，无力，呼吸急促，发热和体重降低。大约三分之一的骨髓纤维化患者会转化为急性白血病。

目前除了异体造血干细胞移植，没有治愈骨髓纤维化的疗法，异体干细胞移植对很多患者并不可行，而且FDA仅批准了JAK抑制剂疗法——ruxolitinib。目前正在研发其它靶向JAK蛋白的药物。

在PERSIST-1研究中，327名患者随机分配接受pacritinib或BAT治疗。BAT组患者接受的疗法是骨髓纤维化的常规标签外使用疗法，比如红细胞生成素制剂，免疫调节药物（比如沙利度胺，来那度胺）和羟基脲。Ruxolitinib被排除，因为这项研究包含血小板计数很低的患者，而ruxolitinib治疗这些患者并不安全。

在治疗开始的第四周，pacritinib的疗效就已经显现。在第24周，pacritinib组有19.1%的患者脾体积降低，而BAT组只有4.7%。在最低血小板计数患者（不适合ruxolitinib治疗的患者）亚组，pacritinib组有33.3%的患者发生脾收缩，而BAT组为0%。

与BAT组患者相比，pacritinib组患者的症状得到很大程度的缓解，比如精神萎靡（无意识的体重降低），夜间盗汗，发热和骨痛。BAT组的大部分患者最终都转移至pacritinib组。

Pacritinib还有利于缓解一些患者的贫血症；对于依赖于红细胞输注的患者，25.7%的患者不再需要输注，相比之下，BAT组并没有患者转变为输注非依赖者。

Pacritinib组最常见的不良反应为腹泻，恶心和呕吐。这些症状通常持续不到一周，而且很少有患者因为不良反应而中止治疗。

如果pacritinib可改善患者的生存期，则需要进行更长的随访。正在进行的PERSIST-2III期试验正在探索pacritinib治疗由于这一疾病而导致血小板计数低患者的疗效。Mesa博士评论道，pacritinib可能是联合其它药物的一种诱人选择，因为它不会引发血小板计数降低。